[팜뉴스=이권구 기자]  ㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화)이 20일  ㈜에이앤엘바이오(대표 문홍성)와 '프로게리아'(조로증) 치료제 개발을 위한 공동연구개발 계약을 체결했다. 

허친슨길포드 프로게리아 신드롬(HGPS)으로 알려진 프로게리아(progeria)는 800만명 당 1명의 발병률을 보이는 매우 드문 상염색체 우성 유전질환으로 진행성 유전장애다. 생후 2년 이내 발병하게 되며 급격한 노화를 일으키게 된다. 출생 직후 정상처럼 보이나 1년 내 저성장과 머리카락 빠짐 등 프로게리아 징후와 증상이 나타나고 대부분 병이 진행됨에 따라 결국에는 심장발작 등으로 죽음에 이르게 된다.

평균 기대 수명은 13년이지만 20년까지 생존하는 경우도  알려져 있다. 현재까지 확실한 프로게리아 치료법은 없지만 가능성을 보여주는 연구가 진행되고 있다.

양사는 각자 전문성을 발휘해 프로게리아 치료제를 개발하기 위해 공동연구개발 협약을 체결했다.  

툴젠은 본사가 보유하고 있는 다양한 유전자 가위 플랫폼을 테스트해 최적 치료제를 찾고, 에이앤엘바이오는 이를 전달할 최적 AAV바이러스를 이용해 치료제를 제작하고 동물 모델을 통해 효능을 평가한다.

에이앤엘바이오 문홍성 대표이사는 “ 에이앤엘바이오는 창업 초기부터 AAV를 전달체로 하는 희귀질환 치료제 개발에 주력해 왔다. 이번 툴젠과 공동연구개발을 통해 유전자가위 기술을 접목함으로써 보다 다양한 방식으로 희귀질환치료제 제품화 가능성을  높일 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 

툴젠 김영호 대표이사는 " 유전자 가위는 수많은 질병을 고칠수 있지만 툴젠이 동시에 많은 치료제를 개발하기에는 인력과 비용에 한계가 있다. ANL 바이오 같은 훌륭한 파트너와 함께 근본적인 치료제 개발이 불가능 했던 조로증 치료제를 공동개발해 파이프라인을 넓혀 나가고자 한다”고 전했다.

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