바이오스플라이스(Biosplice Therapeutics)라는 바이텍회사를 소개해 본다. 이 회사는  이름에도 나와 있듯이, 우리 몸에서 일어나는 ‘선택적 RNA 이어맞추기(alternative RNA splicing)’라는 현상을 이용해 신약을 개발하는 회사로 알려져 있다. 

RNA 이어맞추기 (RNA 스플라이싱, RNA splicing)란 pre-mRNA가 mRNA로 바뀌어 지는 과정을 의미한다.  

흔히 DNA로부터 그대로 복제돼 나오는 pre-mRNA는 실제로 해당 단백질을 만드는데 쓰이는 부분인 엑손(exon)과 필요없는 부분인 인트론(intron)이 모자이크형태로 섞여 있다.  

그렇기 때문에 이 pre-mRNA를 실지로 단백질을 만드는데 쓰이는 mRNA로 바꾸어 주기 위해서는 인트론을 제거하고 필요한 엑손부분을 이어맞추는RNA 이어맞추기(RNA 스플라이싱)과정이 필요하다.  

그런데 이러한 과정에서 서로 다른 엑손(exon) 조합으로 다른 mRNA를 만들어, 결국 한 개의 유전자로 여러 개 다른 단백질들을 만들 수 있다. 이렇게 같은 한개 pre-mRNA로 여러개 다른 mRNA를 만드는 것을 ‘‘선택적 RNA 이어맞추기(alternative RNA splicing)’라 한다.  

그러므로 엑손들을 다르게 조합하는 이 현상을 적절히 조절하는 것이 정상적인 생리적 현상을 위해 매우 중요할 것으로 보고 있다. 바꾸어 말하면, 이러한 선택적 RNA 이어맞추기가 적절히 조절되지 않으면, 이러한 것이 여러가지 병증인 발달장애(developmental disorder), 조직변성(tissue degeration), 암 등 원인이 될 것으로 보고 있다.

바이오스플라이스는 특히 CLK(CDC-like protein kinase)와 DYRK(dual-specificity tyrosine-regulated kinase)를 집중적으로 타깃팅하고 있다.  이들 키나제(kinase)들은 특정 조직(tissue)이나 특정 병증(disease)에 국한된 선택적 RNA 이어맞추기 현상에 관여돼 있는 것으로 알려져 있다. 그러므로 이 회사는 이들 키나제(kinase)를 선택적으로 조절을 할 수 있는 약물 (chemical entities)들을 개발하고 있다.   

현재 개발중인 신약들 중 제일 진도가 많이 나가 있는 신약후보는 골관절염(osteoarthritis) 치료제인 로레시비빈트(lorecivivint)다. 

골관절염(퇴행성관절염)은 전세계적으로 환자수가 5억명이 넘는, 현재 가장 흔하게 나타나는 관절염 (arthritis)질환으로, 무릎, 엉덩이, 척추, 손, 발등에 발생한다.   

미국 경우,무릎 골관절염(knee osteoarthritis) 환자만 해도 약 2천 5백만명이나 되는 것으로 추산되며, 이는 전체 미국 성인인구 10%에 해당되는 숫자다. 하지만 현재 골관절염 치료제들은 증상을 완화시키는 약물이므로, 병 진행을 막을 수 있는 근본적 치료제가 없는 실정이다.

현재 바이오스플라이스는 무릎 골관절염 신약인 로레시비빈트(lorecivivint) 미국 임상2상을 성공적으로 끝내고 현재 임상 3상을 진행하고 있다.  

앞에서도 언급했듯이 아직까지는 골관절염 진행을 막을 수 있는 치료제가 없는 상황이고, 또 골관절염 치료시장 높은 미충족 욕구가 있기 때문에, 전세계 많은 회사들이 도전하고 있고, 바이오스플라이스 성공여부에 많이 관심이 쏠리고 있다.

  #  바이오스플라이스, 업계 조직 관계 구축 노력 통한 사업 확장

지난 2008년  미국 캘리포니아 샌디에이고에서 설립된 바이오스플라이스(Biosplice)는 퇴행성 질환과 다양한 형태 암을 치료한다는 사명을 갖고, 현재 여러가지 연구 과제들을 수행하고 있으며, 설립 이후 7억 7800만 달러를 성공적으로 모금했다.

이 회사 파이프라인에는 골관절염, 신경학 질환(알츠하이머병, 외상성 뇌 손상, 타우병증), 여러 고형암 등이 포함된다.  

로레시비빈트(lorecivivint)는 골관절염 치료제로 바이오슬라이스 파이프라인을 주도하고 있고, 현재 임상 3상 중이다.  이 회사는 무릎 골관절염 연구 성공을 기반으로, 엉덩이(2상) 및 어깨(1상) 적응증에 대한 연구도 가속화할 것으로 예상된다.

지난 2015년부터 바이오스플라이스는 미국 골관절염 시장에서 자사 브랜드 강력한 입지를 구축하기 위해 노력해 왔다.  

미국 시장 출시 계획에서 가장 중점을 두었던 것은 업계 조직 (industry organization)들과의 관계다. 미국에는 모든 전문의 분야 및 병증에 대한 전문 조직들이 있다.  

결국 이들 조직에 바이오텍 업계에 직접적으로 영향을 주는  주요 오피니언 리더들과 시장 영향력자들이 모여 있다고 봐야 한다. 결과적으로 이들 조직들과 좋은 관계는 곧 업계 지원을 의미하게 된다.

골관절염 분야에는 이와 같은 조직으로 국제골관절염연구학회(OARSI, Osteoarthritis Research Society International)와 국제연골재생 및 관절보존학회(ICRS, International Cartilage Regeneration & Joint Preservation Society)가 있고, 바이오스플라이스는 이들 두 단체 기업회원이고, 이들 협회와 관계도 아주 공고하다.

일반적으로 이러한 기업  멤버십은 유료이며, 해당 기업을 위해 다양한 혜택이 제공된다. 

여기에는 개발회사가 업계 전문가들 사이에서 강력한 인지도를 형성하는 데 도움이 되는 여러 브랜딩 혜택들이 포함돼 있다.  

OARSI 경우, 협회 웹사이트 및 뉴스레터에 로고를 배치해 주고, 특정 OARSI 위원회 및 그 활동에 참여할 수 있게 해 주며, 외부인들 참여가 배제된 위원회 회의(council meetings) 등에도 초대된다. 또 OARSI 회원 명부에 대한 액세스(access)도 혜택에 포함돼 있다.

회원 명부에 대한 액세스 권한을 얻는 것은 회사 마케팅 활동에 매우 유익하다. 

초기 단계 생명공학회사에게는 기업 회원 자격을 위한 자금이 없을 수도 있다. 이런 비용을 쓰는 대신 온라인 조사를 통해 잠재 대상들을 찾아낼 수도 있다. 어느 쪽이든, 이런 목록들을 잘 활용하면 해당 시장에 대한 인식(awareness) 노력을 가속화하는 데 도움이 된다.

연구 단계에서 개발회사는 이메일 캠페인을 통해 업계 전문가들에게 회사 동향에 대한 뉴스 및 임상 업데이트를 전달하며, 해당 적응증에 대한 회사 노력과 성취를 알릴 수도 있다. 

흔히 전문가들은 업계 동향 및 뉴스에 대해 배우려고 노력하고 있으므로, 이를 잘 지원하면, 이들 업계 전문가들과 관계를 공고히 할 수 있다.   

이 과정에서 제공하는 콘텐츠들은 전략적이어야 한다. 단순히 회사를 홍보하는 자료를 제공하기 보다 이들 관심에 초점을 맞추려는 노력이 필요하다.

예를 들어, 관련 업계 뉴스를 제공하는 월간 뉴스레터를 만들어 관계를 유기적으로 형성할 수 있다. 뉴스레터 내에서 개발회사는 브랜드 뉴스(임상 시험 업데이트 또는 예정된 이벤트에 대한)가 포함된 섹션을 제공할 수 있다. 

핵심은 이들 전문가들에게 적합하면서도, 회사 브랜드 목표와도 일치하는 콘텐츠를 제공하므로써, 적절한 균형을 찾는 것이다.

지난 2018년부터 바이오스플라이스는 12개 이상의 관련 산업 조직들에 참여했다.  

이 회사는 그동안 행사 규모를 가리지 않고, 모든 해당 산업조직 행사에 참여함으로써 회사에 대한 전반적인 인식을 높이는 노력을 극대화했다. 

로레시비빈트 시험에 대한 결과들은 미국류마티스학회(ACR, American College of Rheumatology), 국제약학경제 및 결과연구학회(ISPOR, International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research), 관리약학아카데미 (AMCP, Academy of Managed Care Pharmacy) 및 미국정형외과외과학회 (AAOS, American Academy of Orthopaedic Surgeons)등을 포함한 여러 관련 조직들에 소개됐다.

바이오스플라이스는 신약 채택(adoption)에 영향을 미치는 산업계 여러 플레이어 관계를 구축하고 있다.   

이 회사는 이 시장의 다양한 청중에게 회사 성취를 알림으로써, 장기적으로 FDA 승인 이후에, 시장 수용을 방해하거나 가속화할 수 있는 여러 유형 전문가들 사이에서 신뢰를 구축하는 작업을 진행하고 있다.

 전반적으로 신약개발사 입장에서는 업계 참조(reference)를 미리 구축하는 단계를 수행하는 것이 매우 중요하다.  

신약을 성공적으로 상용화하기 위해, 궁극적으로 어떤 의사 결정권자들 승인이 필요한지도 미리 고려해야 한다.  바이오텍 시장 많은 개발회사들 사례와 마찬가지로, 이들 전문 산업 조직들은 바이오스플라이스 초기 성공에 기여한 바가 크다.  

유사한 접근 방식을 따르고 실제 전술 실행을 예산에 맞게 잘 계획하면, 지역, 국가 및 글로벌 수준에서 시장 채택을 위한 강력한 기반이 될 수 있다.

▷BDMT Global 공동 설립자/사이언스 헤드 이재익 박사 :jake@bdmtglobal.com

▷BDMT Global 사업 개발 및 마켓 혁신 매니징 파트너/보스톤 에머슨 대학 마케팅 임수지 교수: sim@bdmtglobal.com