[팜뉴스=이권구 기자] 지엔티파마가 루게릭병 치료제 ‘크리스데살라진’ 미국 FDA 희귀의약품 지정 추진 등 해외 진출을 본격화한다.

지엔티파마(대표이사 곽병주)는 한국보건산업진흥원 주관 ‘2022년 제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원 사업’에 선정됐다고 2일 밝혔다. ‘제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원사업’은 한국보건산업진흥원이 보건복지부로부터 위탁받아 수행하는 사업이다. 성공적 해외시장 진출 및 글로벌 경쟁력 강화를 위해 제약산업 전주기에 걸친 맞춤 지원을 한다.

지엔티파마는 이번에 ‘해외진출 전주기 컨설팅 분야’ 지원 대상으로 선정돼 글로벌 R&D 기획을 비롯해 임상·인허가·라이선싱 등 제약사업 전주기 컨설팅 소요 비용을 지원받는다.

지엔티파마는 근위축성측삭경화증(ALS) 치료제 '크리스데살라진'을 미국 FDA와 유럽 EMA에서 희귀의약품으로 지정(ODD)받기 위한 컨설팅 협약사업을 과제로 신청했다.

희귀의약품으로 지정되면 개발단계에서 세제 혜택 및 우선심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 된다. 독점권은 미국에서는 7년이며 한국을 비롯한 유럽, 일본, 중국에서는 최소 10년을 부여받을 수 있다.

루게릭병으로 알려진 근위축성측삭경화증은 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하면서 전신 근육 마비로 이어져 말하고, 먹고, 움직이고, 숨 쉬는 능력을 잃음으로써 수년 내 사망에 이르게 되는 질환이다.

 현재 FDA 허가를 받은 루게릭병 치료제는 생명을 3~6개월 연장하는 '릴루졸'과 일상생활을 개선하는 '에다라본'이 있지만, 발병 후 2~5년 사이 증상이 악화하며 사망하는 루게릭병은 치명적인 퇴행성 뇌질환으로 치료제 개발이 시급한 치료제라고 회사 측은 설명했다. 

미국에서 루게릭병 환자 수는 2,000~3,000명으로 추정돼 희귀질환으로 분류되며, 전 세계 루게릭병 환자 유병률은 10만 명 중 평균 4.8명으로 희귀질환 범주에 있다.

2019년 전 세계 루게릭병 치료제 매출은 약 3,700억 원이었고 일본, 미국, 캐나다에서 승인된 루게릭병 치료제 라디카바(에다라본) 매출이 2,100억 원으로 가장 높았다.

루게릭병 치료제 시장은 매년 13.9% 증가해 2029년에는 1조 3,500억 원으로 늘어날 전망이다.(글로벌 시장 조사기관 리서치앤드마켓 2020년 보고서)

회사 측에 따르면 크리스데살라진은 염증과 활성산소를 제거하도록 고안한 다중표적 약물로 대표적인 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머 치매, 루게릭병, 파킨슨병 동물모델에서 뇌세포 보호 효과와 행동기능 개선 효과가 입증됐다.

루게릭병 쥐에서 △척수 운동신경세포의 퇴화와 사멸 방지 △SOD-1 단백질 침착 감소 △운동기능 손상 방지 △생명 연장 효과가 입증돼 국제신경학회 학술지 신경화학저널(Journal of Neurochemistry)에 발표됐고, 릴루졸, 에다라본은 물론 개발단계 약물들과 비교해 약효와 안전성이 우수한 것으로 알려졌다고 회사 측은 밝혔다.

또 노인을 포함한 건강한 성인 72명을 대상으로 안전성과 약동학 특성을 평가하기 위해 경구 단회 및 다회 투여 임상 1상을 진행한 결과 20mg, 50mg, 100mg, 200mg, 400mg, 600mg 단회투여는 모두 안전했다고 밝혔다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “알츠하이머 치매, 루게릭병의 비임상 동물실험에서 비교 약물 대비 크리스데살라진  약효가 입증됐고, 임상 1상에서 목표 용량 대비 안전성이 검증된 만큼 신속히 임상 2상을 진행할 것”이라고 말했다.

이어 “특히 희귀질환은 임상 2상 결과에 따라 조기 시장 진입이 가능하기 때문에 글로벌 전문 컨설팅 회사와 협력해 FDA와 EMA에 크리스데살라진을 루게릭병 희귀의약품으로 신청하고 임상 2상을 진행할 계획”이라고 밝혔다.