[팜뉴스=이권구 기자]  이번에는 인공지능 (artificial intelligence, AI) 바탕 신약개발 기업인 익센시아 (Exscientia)에 대해 조명한다.

지난 30년간 신약개발은 많은 혁신적이고 뛰어난 신약들이 개발되면서 아주 성공적이었다 할수 있다. 하지만 이러한 성공과 동시에 심각한 여러 가지 문제점들도 함께 대두되기 시작했다.

우선, 신약개발은 많은 시간과 비용이 드는 문제점이 있다.

예를 들면, 신약개발 기간은 어느 시점부터 신약개발 기간에 넣느냐에 따라 많이 달라지겠지만, 새로운 아이디어로 개발을 시작하는 시점부터 그 약이 시장에 나올때 까지 평균적으로 약 30년 정도가 소요된다.

그 비용도 첫번째 프로토타입(prototype) 약물(drug molecule)을 만드는 데만 적어도 약 7천만불의 투자가 필요한 것으로 알려져 있고, 약물이 시장에 까지 이르기 위해서는 최소한 약 26억불 정도가 드는 것으로 알려져 있다. 또 여기서 중요한 것은 이러한 많은 비용이 드는 경제적인 장벽 때문에 좋은 아이디어들 상당수가 투자를 받지 못해 시도도 해 보지 못하고 사장되기도 한다는 것이다.

또 다른 문제점은 현재 알려져 있는 약 7 내지 8천개의 인류 질병들 중 대부분인 6천개가 넘는 질병들이 환자 숫자가 적은 희귀병 (orphan disease)이라는 것이다. 여러 칼럼 시리즈에서 언급됐듯이, 이런 질환들은 환자 숫자가 적기 떄문에 개발비용이 많이 드는 현재 상황으로는 약 개발 바이오텍회사 입장에서 수익성에 문제가 될 수도 있다.

또한 현재 신약개발에 타깃이 되는 있는 단백질은 ‘human genome’상에서 ‘express’되는 단백질들 중 약 1%정도에 불과하다는 것 또한 큰 문제다. 이러한 이유로는 여러 가지가 있겠지만, 다른 의미로는 아직도 우리에게는 다른 99%의 단백질들이 전부 잠재적인 타깃으로 남아 있다는 것이다. 그러므로 여기에 대한 어떤 근본적인 해결책도 요구되는 상황이다.

게다가 실패율 자체도 커다란 문제점이다. 임상 전 여러 과정들에서 많은 후보물질들이 걸러지지만, 이러한 임상전 과정들을 성공적으로 통과한 후보물질만으로 진행하는 임상과정에서도 그 성공률이 여전히 약 12%에 불과하다.

또 다른 문제점은 전반적인 신약산업 투자수익률(return on investment)이 자꾸 감소되는 추세라는 점이다. 2010년도 약 10% 정도 이었던 것이 매년 감소돼 이제는 약 2%정도에 불과한 것으로 나타나고 있다.

더구나 정밀 구조를 이용한 신약 디자인, 혁신적인 제놈 시퀀싱(genome sequencing)과 그 비용 감소, 유전자 치료(gene therapy), 세포 치료(cell therapy) 등 매우 긍정적인 기술혁신들이 최근에 이루어 졌음에도 여전히 투자수익률 감소가 일어나고 있는 것은 매우 놀라운 일이다.

신약산업 전반의 이러한 여러 가지 제반문제들을 해결할 방법으로서 최근에 대두되는 것이 인공지능(AI, artificial intelligence)을 이용한 신약개발이다.

익센시아는 인공지능과 이를 이용한 여러 실험기술들로 신약 디스커버리와 개발에 관한 모든 과정들을 혁신적으로 바꾸어서 신약개발을 보다 효율적으로, 훨씬 적은 비용으로, 또 더 짧은 기간안에 수행할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

예를 들면, 인공지능과 기계학습(machine learning) 등을 이용해, 신약을 위한 적절한 타깃을 찾는 타깃 식별, 후보 신약물질 디자인, 임상실험 결과 등을 예측하는 모델링, 환자들의 특정약물에 대한 반응 예측 등을 수행할 수 있는 것으로 알려져 있다.

이 회사는 이미 AI 기반으로 개발한 신약후보들로 세계 최초로 임상실험을 진행하고 있고 얼마전 그 중 한 후보물질에 대해 성공적인 임상1상 결과를 발표한 바 있다.이 외에도 이 회사는 신약개발 플랫폼으로 현재 많은 파트너들과 다양한 협업들을 진행하고 있다

사실 이 분야는 익센시아 이외에도 국내외의 많은 기업들이 도전하고 있고, 이러한 노력들이 성공할 경우, 신약산업전반에 미치는 영향은 정말 엄청날 것으로 예상된다.

# 익센시아의 다각적 수백만 달러 비즈니스 개발 전략

영국에 기반을 둔 생명공학 개발업체 익센시아는 이 회사 사장이자 설립자였던 앤드류 홉킨스 (Andrew Hopkins)가 2012년 네이처에 기고한 ‘Automated Design of Ligands to Polypharmacological Profiles’라는 과학 논문을 발표하면서 처음으로 산업계의 주목을 받기 시작했다.

익센시아는 이제 인공지능를 기반으로 한 약품 개발 리더로서 전 세계적으로 잘 알려져 있고, 현재 세계 최초로 인공지능을 이용한 그들의 신약후보들로 임상실험을 진행하고 있다. Exscientia는 전략적 시장 진출을 바탕으로 제약 산업의 다양한 경로를 통한 인지도와 협력을 성공적으로 이끌어내왔다.

# 론칭 이후 비즈니스 마일스톤 인사이트

익센시아는 제약 산업에서 다각적인 경로를 통해 자사 인지도를 높이며, 희귀 질환 조인 벤처, 또는 초기 설계 파트너십에서 디스커버리 전 과정 협력에 이르기까지 많은 파트너들과 다양한 협업 프로젝트들을 성사시켰다. 이미 확보된 협업 파트너들 만해도 바이엘(Bayer), 다이아몬드 라이트 소스 (Diamond Light Source), 후아동 메디슨 (Huadong Medicine), 블루 오크 파마슈티컬 (Blue Oak Pharmaceuticals), 사노피(Sanofi), 옥스포드 대학, BMS (Bristol Myers Squibb), EQRx 및 GT 아페이론쎄라퓨틱스(GT Apeiron Therapeutics)등이 있다.

많은 개발 회사들 경우 통상적으로 잠재적 협력자들에게 회사가 제공할 수 있는 모든 병증들에 대한 다양한 통찰력과 많은 데이터 포인트를 한꺼번에 제공하지만, 익센시아는 잠재적 파트너들 전략을 지원하는 직접적 포지셔닝 노력에 집중하는 것에 주목해야 한다.

익센시아 웹사이트 최초 보도 자료는 바이엘과 첫 협업이 확보된 지난 2020년으로 거슬러 올라간다. 익센시아와 협업 결정에 대한 기자들 질문에 바이엘 AG(Bayer AG) 연구 개발 책임자는 다음과 같이 답했다.

 “우리는 익센시아의 인공지능(AI)과 같은 디지털 기술이 우리 회사 신약 디스커버리 (discovery) 및 개발 과정들을 단순화하고 가속화할 수 있다고 믿기 때문에, R&D에서 디지털 혁신을 추진하기로 했습니다. 익센시아와 협업으로, 적절한 약물 타깃들(targets)과 리드 구조들(lead structures)을 보다 정확하고도 빨리 식별할 수 있게 됨으로써, 결국 우리 프로젝트들의 여러 중요한 이정표들을 더 빨리 달성하는데 도움이 될 것으로 기대하고 있습니다.”

여기서 중요한 것은 잠재 파트너들의 파이프라인과 최근 비즈니스 전략 등에 대한 자세한 사전 조사가 항상 피칭에 앞서 적절히 수행됐다는 것이다. 너무나 많은 경우, 여러 혁신적인 기술들을 보유하고 있는 개발자(개발회사)는 한 번에 너무 많은 잠재적인 기회들을 파트너들에게 제시 함으로써, 명확한 방향과 전략적인 관련성들을 제공하지 못해서 효과적인 피치를 만들어 내지 못하는 경우가 많다.

이번 협력 계약에 앞서, 바이엘은 인공지능 기법을 활용해 후보 약물들 디스커버리 (discovery)와 개발(development)의 효율과 속도를 높이는 데 중점을 두고 있었고, 익센시아는 이 회사 목표와 관련된 올바른 가치 제안에 집중함으로써, 적절한 시기에 자사 플랫폼 (platform)을 바이엘에 효과적으로 포지셔닝 할 수 있었다.

또한 익센시아는 노보 홀딩스(Novo Holdings), 블랙록(BlackRock), GT 헬스케어 캐피털 파트너즈(GT Healthcare Capital Partners), 마셜 웨이스(Marshall Wace), 피보털 바이오벤처 파트너즈(Pivotal bioVenture Partners), 소프트뱅크 비전 기금(SoftBank Vision Fund) 등의 많은 투자자들로부터 성공적으로 자금을 확보했다.

하지만 위에서 언급한 투자자 기반 투자 이외에도, 익센시아는 게이트 파운데이션(Bill &Melinda Gates Foundation)으로부터의 420만 달러 연구 보조금과 혁신 기업에 시상하는 퀸 어워드(Queen's Award)를 수상했다.

연구보조금과 어워드들은 세계 의료 산업 전반에 걸쳐 다양한 형태와 규모로 존재한다. 이러한 기회들을 유사한 방식으로 잘 활용하면, 새로 창립된 바이오텍 회사들이 자신의 인지도를 효과적으로 구축할 수 있다. 조금 인지도가 낮은 미디어 아울렛의 연간 상위 신기술 순위든, 억만장자 자선가의 보조금이든, 이러한 영예들은 새로운 회사들이 시장에서 인지도를 구축하고, 통상적인 레이더에 없는 잠재적 파트너들에게 브랜드 인지도를 확대할 수도 있다.

결국 강력한 기술 파이프라인을 보유하는 것이 성공적인 바이오텍 기업을 위한 확장전략 기본 토대다.

하지만, 조직을 위해 관련성 높은 적절한 기회들을 잘 활용하려면, 이것을 위한 지속적인 모니터링과 연구, 그리고 또 이에 따라 적절하게 부가가치를 만드는 프로세스가 필요하다.

▷BDMT Global 공동 설립자/사이언스 헤드 이재익 박사 :jake@bdmtglobal.com

▷BDMT Global 사업 개발 및 마켓 혁신 매니징 파트너/보스톤 에머슨 대학 마케팅 임수지 교수: sim@bdmtglobal.com