[팜뉴스=이권구 기자] 유전자교정 전문기업 ㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화)은 유전성 말초신경병증 일종인 샤르코-마리-투스병(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 연구개발 관련 세계 최대 비영리지원재단 'CMTA'(Charcot-Marie-Tooth Association)와  CMT 치료제 개발 파트너십을 구축했다고 8일 밝혔다. 

두 기관은 대표적 CMT 아형(subtype)인 CMT1A 질병을 일으키는 PMP22유전자 과발현을 제어하는 유전자교정 치료제 개발을 목표로 하고 있다. 

툴젠에 따르면 양측  파트너십은 CMT1A 치료제 프로그램(TGT-001)와 관련해 ▲과학 및 개발 자문단 협업 ▲CMT1A 비임상 사업 협력 네트웍을 통한 동물실험 ▲미국 내 임상시험 준비등 폭넓은 내용을 포함한다.

CMTA재단 내부 조직에는 CMT 임상의 및 연구자 그리고 제약 전문가로 구성된 Strategy to Accelerate Research (STAR) 자문단이 구성돼 있다. CMTA재단 STAR는 질병 및 신약개발전문성을 바탕으로 CMT1A 환자들에게 좀 더 빠르게 치료를 제공하기 위해 툴젠의 CMT1A 치료제(TGT-001) 개발 과정에 자문 및 협력 연구를 진행한다.

CMTA의 CEO인 Amy Gray는 “CMTA는 선도적인 유전자교정 기술을 바탕으로 CMT1A를 치료하려는 노력을 기울이고 있는 툴젠과 협력을 기쁘게 생각한다”며 “툴젠과 같은 기업과 CMTA의 과학/신약 개발 관련 자문단 협력을 통해 CMT치료제를 최대한 빠르게 환우들이 사용할 수 있도록 하는 것이 CMTA 중요한 목적”이라고 밝혔다. 

툴젠 치료제 개발파트장 이재영 박사는 “CMTA와 협력은 현재 치료제가 전무한 유전질병인 CMT1A에 대한 당사 치료 프로그램에 대한 개발 역량을 배가할 수 있는 기회가 돼 매우 중요한 의미를 갖는다”며 “CMTA와 협력을 통해 당사 lead program인 CMT1A 치료제(TGT-001)가 주요 CMT 질병모델 동물들에서 시험될 수 있는 기회를 가질 수 있으며 이를 통해 임상시험으로 더 가까워지는 기회로 만들겠다”고 밝혔다. 

툴젠 김영호 대표이사는 “ 이번 협력을 통해 시장에서 기다리던 CMT 관련 치료제 임상에 한발 다가갔다”며 “2022년, CMT1A 치료제(TGT-001) 관련 임상시험계획을 신청할 계획"이라고 말했다.