[팜뉴스=이권구 기자] ㈜툴젠(대표 김영호 · 이병화)이 앱클론(대표 이종서)과 고형암을 타깃하는 차세대 CAR-T 공동개발 목적 업무협약을 29일 체결했다.

CAR-T 치료제는 환자 T세포를 이용해 특정 암세포만 제거할 수 있는 세포치료제로, 현재 시판되고 있는 CAR-T 치료제는 혈액암에서 우수한 효능을 나타내나 고형암에서는 치료 효능이 낮아 전세계적으로 연구개발이 활발하다.

양사는 기존 CAR-T의 의료적 미충족수요(Unmet Needs)를 툴젠 'CRISPR 유전자가위 기술'과 앱클론 'CAR-T 플랫폼' 기반으로 고형암에서 작동하는 차세대 CAR-T를 개발한다는 계획이다. 이번 업무협약 체결을 통해 차세대 CAR-T 개발 구체적 방향성 설정, 유전자가위 개발 및 유전자 교정 효율 검증, 유전자가위의 CAR-T 적용 및 치료적 유용성 검증, 공동연구 결과물 성공적 사업화 전략 수립 등을 진행한다.

툴젠에 따르면 T 세포 적용 유전자가위 플랫폼 중 하나인 'Styx-T'는 T세포 기능억제에 관련된 유전자를 유전자교정을 통해 제거(knock-out)해 T세포의 높은 활성을 유지함으로써 우수한 고형암세포 사멸 효능을 유도하는 기술로, 2018년 ‘Cancer research’ 에 논문이 게재됐다.

툴젠은 호주 세포치료제 기업인 ‘CARTherics Pty Ltd’와 고형암 타깃 차세대 유전자교정 CAR-T 치료제 개발을 위한 공동연구개발을 진행해 왔다. CARTherics와 툴젠은 이 연구 결과를 바탕으로 2022년 미국 임상1상 신청을 예정하고 있으며 올해 6월 CARTherics와 이에 관련한 1,500억원 규모 기술이전을 체결했다.

앱클론은 독자적인 항체 디스커버리 플랫폼인 NEST(Novel Epitope Screening Technology)기술을 CAR-T 세포치료제에도 적용하고 있다. 상하이 헨리우스 바이오텍에 기술이전해 임상2상을 준비중인 AC101(위암, 유방암 항체치료제)와 6월 IND 신청을 완료한 AT101(CD19 CAR-T 세포치료제)의 항체가 모두 NEST 플랫폼 기술로 발굴한 파이프라인이다.

앱클론의 AT101은 FMC63 항체를 사용하는 킴리아, 예스카타 등 기존 CAR-T 치료제와 결합 부위가 다른 치료제로, NEST를 통해 발굴한 새로운 1218 항체를 사용한다.

앱클론 이종서 대표이사는  “ 이번 MOU 체결을 통해 고형암 타깃 CAR-T 세포치료제 개발 선두주자로 거듭날 것“이라며 “각 분야에서 핵심 기술을 보유하고 있는 양사의 활발한 연구개발을 유도해 고형암 환자 치료 효과 증진 시작점이 될 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.

툴젠 김영호 대표이사는 “ 이번 협력을 통해 툴젠 유전자교정기술 확장성과 경쟁력을 증명할 수 있을 것이라 기대한다”며 “Styx-T를 비롯한 유전자교정 기반 면역세포 기능향상 기술은 모든 CAR-T치료제에 적용이 가능한 플랫폼 기술로 다양한 기업들과 협력 및 파트너링을 통해 기술이전 성과가 다수 나올 수 있도록 노력하겠다”고 말햇다.