[팜뉴스=구영회 기자] 노바티스의 유전자 치료제 '졸겐스마(Zolgensma)'가 새로운 제형을 통해 사용범위를 고령층까지 확대하는 방안을 모색한다.

FDA가 졸겐스마의 척수강내 주사 제형에 대한 부분적 임상 보류를 해제함에 따라 노바티스가 2세에서 18세 사이의 척수성 근위축증(SMA) 환자의 치료를 평가하기 위한 임상 3상 시험을 시작할 수 있게 된 것.

새로운 척추주사 제형이 승인되면 졸겐스마의 적격환자 풀이 2배 이상 확대될 것으로 예상되며 이는 수십억 달러의 매출 확대로 이어질 수 있을 것이라는 것이 전문가들의 분석이다. 현재 졸겐스마는 정맥 주입을 통해 투여되며 미국에서는 2세 미만의 어린이만 치료가능하다.

노바티스의 졸겐스마 적응증 추가 확대 계획은 전임상 테스트에서 척수 염증과 관련한 위험이 나타난 후 FDA가 지난 2019년에 졸겐스마의 1/2상 시험을 부분적으로 보류 하면서 차질이 빚어졌다. 다만 임상시험의 저용량 및 중간 용량 투여군에 대한 중간분석은 이미 완료된 바 있다. 

노바티스는 사용 가능한 1/2상 임상 데이터를 기반으로 허가신청을 희망했으나 FDA가 지난 9월 이 제안을 거부하면서 노바티스에 통제된 3상 임상을 진행할 것을 요구했다.

이에 따라 임상이 보류되면서 지금까지 핵심적인 임상시험이 지연되어 왔었다. FDA는 동물실험의 추가 독성 데이터를 검토했으며 마침내 졸겐스마의 척수강 내 임상프로그램을 진행해도 안전하다는 결정을 내렸다.

'Steer'로 명명된 졸겐스마의 임상 3상 시험은 앉을 수 있지만 걷지 못하는 2세에서 18세 사이의 제2형 SMA를 가진 100명 이상의 치료전력이 없는 환자를 등록해 진행하게 된다. 

노바티스는 현재 증상이 시작되기 전에 척수성 근위축증 환자를 조기에 식별하기 위해 신생아 선별 검사를 추진하고 있는 것으로 알려졌다. 미국에서는 신생아의 80%가 선별 검사를 받고 있어 출생 후 몇 주 이내에 치료를 시작할 수 있다.

한편, 노바티스는 졸겐스마가 2019년 미국에서 승인된데 이어 지난해 5월에는 유럽에서 발매가 허가되어 시장별로 진전을 보이고 있다고 밝혔다. 유럽내 승인 및 시장진입에 힘입어 졸겐스마는 2분기 매출이 전년대비 48% 증가한 3억 1,500만 달러를 기록했다.

다만 SMA 치료제 시장내 경쟁은 점차 치열해지고 있다. 특히 SMA 치료제로는 최초로 경구용 제제인  로슈의 '에브리스디(Evrysdi)'가 지난해 8월 FDA의 승인을 받으며, SMA 치료제 시장에서 가장 먼저 시장에 나온 척수강내 주사제형인 '스핀라자'와 유전자 치료제 '졸겐스마'와 3파전을 이루게 될 것으로 분석되고 있다. 

에브리스디는 후발주자이지만 2개월 이상의 광범위한 연령층에 허용된다는 점과 편의성이 장점으로 꼽힌다. 전문가들은 에브리스디가 졸겐스마 보다는 스핀자라에 위협이 될 경쟁약물이 될 것으로 전망하고 있다.