[팜뉴스=이권구 기자] ㈜지엔티파마는 뇌졸중 치료제로 개발 중인 ‘넬로넴다즈’ 제3상 임상시험계획서를 식품의약품안전처에 제출했다고 21일 밝혔다.

이번 임상 3상 목표는 발병 후 12시간 이내 혈전 제거 수술을 받는 급성 허혈성 뇌졸중 환자에게서 넬로넴다즈의 장애 개선 효과와 뇌신경세포 보호 효과를 검증하는 것으로, 뇌졸중 3대 평가 척도인 △mRS(장애 평가) △BI(일상생활 평가) △NIHSS(뇌졸중 환자 신경학적 장애 평가)를 통해 장애 개선 효과를 검증하며,  MRI 영상으로 뇌신경세포 보호 효과를 확인하게 된다.

서울아산병원을 비롯한 23개 대학병원 뇌졸중 센터에서 내원 초기 CT 혹은 MR 영상에서 중증 허혈성뇌졸중 환자 496명을 대상으로 임상 3상이 진행된다.

현재 뇌졸중 치료는 1995년 허가된 tPA(정맥 투여용 혈전용해제)와 2015년 도입된 혈전 제거 수술법이 사용된다. 재개통 치료법이 도입되면서 장애 개선에 기여하고 있지만 치료 후 발생할 수 있는 재관류 손상과 출혈 부작용은 여전히 사망과 장애 원인이 되고 있다.

그동안 많은 다국적 제약사가 NMDA 수용체 또는 활성산소 가운데 하나만을 대상으로 한 단일표적 뇌신경세포 보호 약물을 개발해 동물모델에서 약효를 입증한 후 뇌졸중 환자에게 임상시험을 진행했지만 실패했다.

회사 측에 따르면 넬로넴다즈는 NMDA 수용체 활성을 억제하고 동시에 활성산소를 제거하는 신물질로, 뇌졸중 후 뇌신경세포 사멸을 방지하는 세계 최초 ‘다중표적’ 뇌신경세포 보호 약물이다. 안전성은 미국과 중국에서 정상인 165명을  대상으로 완료한 임상 1상, 한국과 중국에서 뇌졸중 환자 447명을 대상으로 완료한 임상 2상에서 확인됐다.

특히 8시간 이내 혈전 제거 수술을 받은 209명 뇌졸중 환자를 대상으로 진행했던 국내 임상 2상에서 장애 개선 효과는 뇌졸중 약효 3대 평가 척도에서 플라시보(위약)와 비교해 확연하게 개선된 것으로 나타났다. 심층분석에서도 장애 개선 효과가 중증 뇌졸중 환자에게서도 확인됐다.

지엔티파마는 뇌졸중 환자 치료에 대한 다국가 임상시험을 여러 건 성공적으로 수행한 서울아산병원 신경과 권순억 교수와 뇌졸중 중개연구 세계적 석학인 스토니브룩대학교 의과대학 신경과 데니스 최 교수 자문을 받아 임상 3상을 준비했으며, 국제 임상시험 기준에 따라 진행할 예정이다.

임상 3상 총괄 책임자인 권 교수는 “ 넬로넴다즈는 급성 허혈성 뇌졸중에서 뇌신경세포를 보호하는 효과를 가진 약물로 이 연구를 통해 유용성과 안전성이 입증될 것으로 기대되며, 이는 급성 허혈성 뇌졸중 치료 새 전기가 될 것으로 생각한다”고 설명했다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “ 허혈성 뇌졸중 환자 447명을 대상으로 한 임상 2상을 통해 안전성과 약효를 확인했고, 허혈성 뇌졸중 동물모델과 임상연구에서 막힌 혈관이 재개통되는 상황에서 넬로넴다즈 약효가 가장 좋았다"며  “전 세계 뇌졸중 중개 및 임상 연구를 선도하고 있는 임상 연구진과 함께 글로벌 기준 임상 3상을 성공적으로 완료할 것"이라고 강조했다.