안트로젠은 미국 FDA로부터 '이영양성수포성표피박리증환자를 대상으로 ALL-ASC-SHEET의 유효성과 안전성을 평가하는 제 2상 임상시험 계획'을 승인받았다고 17일 공시했다.

안트로젠은 유전적으로 콜라겐 7에 결함이 생긴 유전질환인 이영양성수포성표피박리증은 피부에 지속적으로 수포가 발생하는 치명적 질환으로, 이 임상은 이영양성수포성표피박리증 환자를 치료하고 삶의 질을 향상시키는 치료제 개발이 목적이라고 밝혔다.

안트로젠에 따르면 미국 FDA로부터 이영양성수포성표피박리증 1상을 실시할 수 있는 미국 FDA-IND 017281 승인받은 후 2020년 12월 30일 일본에서 실시한 Phase 1/2를 실시한 임상시험보고서와 한국에서 시행중인 임상 1/2 중간분석결과를 미국 FDA에 제출하면서 기 허가받은 제 1상 임상시험을 건너뛰고 제 2상 임상시험으로 바로 돌입하게 허가해 줄 것을 요청했고, 미국FDA는 한국시간으로 2021년 2월17일 오전 5시경 제 1상 임상시험대신 제 2상 임상시험을 실시하는 것을 허락했다.

안트로젠은 미국에서 환자 총 6명(소아 3명, 성인 3명)을 대상으로 이중맹금 무작위배정 임상시험을 실시(임상실시기관: 미국 내 3개 주요 대학 부속병원)할 예정으로 예상되는 임상시험기간은 약 23개월로 추정하고 있으며, 2022년 제 3상 임상시험 돌입을 위해 미국 FDA와 협의할 예정이라고 설명했다.

회사 관계자는 " 미국에서 이영양성수포성표피박리증은 희귀질환으로 분류돼 있고, 안트로젠은 미국 FDA로부터 희귀약으로 지정받았다"며 " ALLO-ASC-SHEETDML 제2 상 임상시험이 종료되면 미국 FDA에 제 3상 임상시험을 신청할 예정으로, 해당 환자들은 신체 전반에 걸쳐 궤양이 반복적으로 발생하므로 환자 1인당 의약품 투여량을 고려해볼 때 시판 후 상당한 규모 시장이 확보될 것으로 예상된다"고 밝혔다.