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K-제약‧바이오, 희귀의약품 시장에서도 ‘두각’
K-제약‧바이오, 희귀의약품 시장에서도 ‘두각’
  • 김응민 기자
  • yesmin@pharmnews.com
  • 승인 2021.02.17 06:00
  • 댓글 0
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올해 들어 美 FDA에 6개 품목 지정…‘주목’
국내에선 한미·안트로젠 필두로 30여개 품목 개발 中
사진. 게티이미지
사진. 게티이미지

K-제약·바이오 기업들이 빠르게 성장하는 국내 및 해외 희귀의약품 시장에 적극적으로 진출하고 있다. 높은 산업성장성과 다양한 정부 혜택 등이 그 이유다. 제약업계에서는 희귀질환 치료제 개발이 산업의 미래가치를 결정짓는 척도로 작용한다는 말까지 들리고 있다.

희귀의약품은 환자 수가 매우 적은 질환의 진단이나 예방, 치료를 위한 의약품을 뜻한다. 다만 희귀질환은 다른 질병들에 비해 유병률(prevalence rate)이 낮아 수익성이 보장되지 않는 까닭에 희귀질환 치료제를 ‘고아약(Orphan drug)’으로 부르기도 한다.

이로 인해 국내외 정부는 기업들의 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다. 국내의 경우 유병인구 2만명 이하인 질환을, 미국은 유병인구 20만명 이하를 기준으로 희귀의약품을 지정하고 있으며 개발 및 판매에서 다양한 혜택을 부여하고 있다.

우리나라는 희귀의약품 지정품목에 대한 검토를 면제하고 시판허가를 받은 날로부터 4년간 동일 질환에 동일한 의약품이 허가되지 않도록 지원하고 있다. 미국의 경우, 임상시험비의 50%를 세액공제하거나 세금 감면, 판매허가 심사비용 면제와 7년간의 시장 독점권 등을 부여한다.

이 같은 까닭에 국내 제약·바이오 기업들이 희귀의약품 시장에 적극적으로 진출하는 모양새다. 최근 몇 년간 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 국내 신약이 부쩍 증가했고 특히 올해는 최근 한 달간 무려 6개 품목이 FDA로부터 희귀의약품에 지정됐다.

표. 미FDA 희귀의약품 지정 현황
표. 미FDA 희귀의약품 지정 현황

지난 1월 11일 크리스탈지노믹스의 ‘아이발티노스타트’가 급성골수성백혈병 적응증으로 희귀의약품에 지정된 것을 시작으로 큐리언트의 브룰리 궤양(buruli ulcer) 치료제 ‘텔라세벡’과 이뮤노포지의 듀시엔형근이영양증 후보물질 ‘PF1801’이 1월에 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

이후 선양낭성암 적응증을 가진 에이치엘비의 신약후보물질 ‘리보세라닙’과 퓨쳐메디신의 원발경화성담관염 신약후보물질 ‘FM101’과 인콘의 미국 자회사 이뮤노멧 테라퓨틱스의 특발성 폐섬유화종 적응증에 대한 적응증으로 ‘IM156’이 희귀의약품 지정 승인을 완료했다.

제약업계 관계자는 “최근 몇 년간 FDA가 희귀의약품 지정을 확대하는 추세를 보이고 있으나, 한 달 사이에 국내 제약·바이오사의 품목 6개가 추가된 것은 이례적인 일”이라고 전했다.

이뿐만이 아니다. 국내에서도 약 30여 가지의 다양한 희귀·난치질환 치료제들이 개발 중에 있다.

표. 국내 식약처 개발단계 희귀의약품 현황
표. 국내 식약처 개발단계 희귀의약품 현황

특히 한미약품의 경우 국내 기업들 중에서 가장 많은 수의 희귀의약품 후보물질을 개발하고 있으며 구체적으로 살펴보면 선천성 고인슐린혈증 치료 후보물질 ‘HM15136’, FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자의 치료제 신약후보 ‘HM43239’, 단장증후군 치료물질 ‘HM15912’ 등이다.

그중에서도 선천성 고인슐린혈증 치료물질 ‘HM15136’과 단장증후군 치료제 신약후보 ‘HM15912’는 회사의 ‘랩스커버리’ 플랫폼 기술이 적용된 의약품이다. 랩스커버리란 바이오의약품의 반감기를 늘려 약효를 지속시키고 투약 편의성을 높인 한미약품의 자체 플랫폼 기술이다.

회사 측에 따르면 앞서의 2개 신약후보물질은 지난 1월에 FDA의 임상2상을 획득한 상태다. 한미약품 관계자는 “유럽의 다수 국가들을 포함해 다국가 임상2상을 순차적으로 진행할 계획”이라며 “안전성 및 효능을 분석해 희귀질환 환자들에 대한 임상 치료효과 근거를 지속적으로 확보할 것”이라고 밝혔다.

한편, 오는 2월 28일은 유럽희귀질환기구(EURODIS)에서 지정한 ‘세계 희귀질환의 날’이다. 4년에 한 번씩 2월의 마지막 날이 29일로 끝나는 ‘희소성’에 착안해 희귀질환으로 어려움을 겪는 환자들을 돕기 위한 목적으로 제정됐다.

앞서의 한미약품 관계자는 “극소수 희귀질환 환자를 위한 치료제 개발은 인류의 생명존중이라는 제약사의 사명을 이루는 방법이다”라며 “현재 개발 중인 7개의 희귀질환 파이프라인은 미국 FDA와 유럽 EMA, 국내 식약처로부터 희귀의약품 및 소아희귀의약품(RPD) 지정을 받는 등 그 잠재가치를 인정받고 있다”고 말했다.

이어 “희귀질환 치료제 개발이 제약산업의 미래가치를 결정하는 이정표를 세운다는 신념으로 임상시험을 빠르게 진행하겠으며, 희귀·난치질환 치료제의 조속한 상용화를 위해 최선을 다할 것”이라고 덧붙였다.

 


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