올해도 어김없이 세계 최대 바이오 투자 행사인 JP모건 헬스케어 컨퍼런스가 미국 샌프란시스코에서 개최됐다. 제약 바이오기업들은 이번 행사를 통해 주요 파이프라인을 소개하고 올해 주요 사업계획을 공개했다. 이 중 이목을 끌었던 주요 4개 기업의 발표 내용을 요약해봤다.

≫ 암젠 '오테즐라', 적응증 확대 통한 매출 확대 집중

지난해 134억 달러를 들여 세엘진의 블록버스터 제품 오테즐라(Otezla)를 인수한 바 있는 암젠은 올해 새로운 시장 개척과 적응증 추가를 통해 매출 확대에 나설 것이라고 밝혔다.

밥 브라드웨이 회장은 지난해 오테즐라의 3분기 매출은 5억 4,700만 달러였다면서 올해에는 더 많은 매출을 창출할 것이라고 전망했다.

아울러 그는 대다수 바이오파마가 혁신(innovation)을 강조하고 있는 반면, 암젠은 실행(execution)에 중점을 두고 있다고 설명하고 오테즐라를 통해 바이오시밀러 경쟁에 직면한 엔브렐의 매출감소를 만회할 제품으로 성장시켜 나갈 것이라고 강조했다.

오테즐라는 현재 30여개국에서 출시되고 있으며 앞으로 더 많은 국가들에서 발매를 준비 중이다.

오테즐라를 매입할 당시 암젠은 오테즐라가 향후 5년간 평균 두 자릿수 이상의 매출 성장률을 보일 것으로 전망한 바 있다.

애널리스트들은 오테즐라가 2028년 특허 만료 전에 최대 25억 달러의 매출을 올릴 것으로 예상하고 있으며 이러한 성장세를 지속한다면 암젠이 2024년까지 투자금을 완전히 회수할 수 있을 것으로 점쳐지고 있다.

≫ GSK, 올해 3개 항암제 출시 및 '제줄라' 적응증 확대 모색

지난해 테사로 인수를 통해 항암제 파이프라인을 강화한 바 있는 GSK가 올해 3개의 항암제를 출시할 계획임을 밝혔다.

아울러 사측은 BRCA 변이 여부와 상관없이 사용할 수 있는 최초의 PARP 저해제로 테사로 인수를 통해 확보한 바 있는 제줄라(Jejula)의 경우 적응증을 확대해 나갈 예정이라고 설명했다.

현재 제줄라는 백금민감성 진행성 혹은 전이성 난소암 2차 치료 유지요법제로 사용되고 있으며 이에 더해 난소암 1차 치료 유지요법 옵션까지 추가하기 위한 작업에 돌입한 상태다.

제줄라 이 외에도, GSK는 테사로가 보유했던 항암제 신약인 도스탈리맙(dostarlimab)의 경우 임상에서 자궁내막암 치료 효과를 보여주며 올해 안에 FDA의 승인을 기다리고 있으며, BCMA 단일클론 항체 약물인 벨란타맙 마포도틴(belantamab mafodotin)을 기존 치료제에 반응하지 않는 다발성 골수종 치료제로 FDA에 허가신청을 내놓은 상태다.

항암제 외에 GSK는 장기지속형 HIV 치료제 콤보인 카보테그라비르(cabotegravir)와 릴피비린(rilpivirine), 포스템사비르(fostemsavir)의 사용 확대를 계획하고 있으며 만성 신장 질환으로 인한 신장 빈혈 적응증과 관련해 다프로두스타트(daprodustat)를 세계 최초로 일본에서 승인을 신청한 바 있다. 여기에 호흡기 분야의 경우 1일 1회 단일 흡입기 3제 복합제인 '트렐리지(Trelegy)의 천식 적응증 확보를 기대하고 있다.

한편, 엠마 왐슬리 회장은 "테사로 인수를 통해 GSK는 종양학 분야의 전문 지식을 갖춘 숙련된 전문가들을 확보했다"고 평가하고 해당 전문가들이 항암제 연구개발뿐 아니라 규제, 임상, 마케팅, 영업 전반에 대한 노하우를 GSK에 제공하고 있다고 설명했다. 또한 테사로의 직원들에게 인센티브를 제공하는 등 이례적인 전문가 고용정책을 통해 항암제 분야를 더욱 강화하고 있다고 덧붙였다.

≫ 알렉시온, 솔리리스 → '울토리미스' 환자 전환율 70% 목표

알렉시온은 기존 발작성야간혈색뇨 치료제인 솔리리스(Soliris)에서 후속 약물인 울토미리스(Ultomiris)로의 전환이 순조롭게 이루어지고 있다고 밝히고 근위축성 축삭경화증(ALS)과 관련해 울토미리스의 3상 임상을 시작할 것이라고 공표했다.

회사는 환자 접근성을 높이기 위해 울토미리스 가격을 솔리리스 대비 10% 낮은 가격을 책정하고 솔리리스 환자의 70%를 울토미리스로 전환시킨다는 목표를 설정한 바 있다. 솔리리스에서 울토미리스로의 환자 전환율은 현재 59% 정도로 끌어올린 상태로 이러한 긍정적인 결과를 바탕으로 지난해 4분기 알렉시온의 매출은 20%나 성장한 것으로 나타났다.

다만 지난주 미국 바이오기업 아펠리스 파마가 개발한 발작성야간혈색뇨 신약이 임상 3상에서 솔리리스보다 우월한 약효를 입증했다는 점에서 승인시 알렉시온의 매출에 부정적 영향을 미칠 가능성도 배제할 수 없는 상황이다.

한편, 울토미리스는 승인된 적응증 이외에 근위축성 축삭경화증과 관련한 임상 3상을 실시한다. 현재 ALS에 대한 치료제는 전무한 상태이다.

≫ 앨나일람, 2년내 4개 신약 허가 통해 6개 RNAi 약물 확보 목표

RNAi 치료제 전문 기업인 앨나일람(Alnylam Pharmaceutical)은 향후 12개월에서 24개월 내에 후기임상을 진행 중인 4개의 신약이 허가 가시권에 접어들 것으로 전망했다.

4개 약물 중 2개는 파트너사와 공동 개발 중인 약물들로, 노바티스와 협업한 이상지질혈증 치료제 인클리시란(inclisiran)은 올해 승인이 예정돼 있으며 사노피와 공동개발 중인 피투시란(fitusiran)은 임상 3상이 진행 중이다.

현재 앨나일람은 승인된 RNAi 약물로 유전성 말초신경병증 치료제 '온파트로(Onpattro)'와 희귀 간질환인 급성 간성 포르피린증 치료제로 '기브라리(Givlaari)'를 보유하고 있으며, 앞으로 4개의 RNAi 신약이 추가로 승인될 경우 총 6개의 제품을 확보하게 된다.

회사는 이러한 신약들과 신진 포트폴리오를 바탕으로 바이오제약 순위 톱 5위로 올라설 수 있을 것이라며 기대감을 드러냈다.

2018년 8월에 승인된 온파트로는 한동안 매출이 답보상태였다가 지난해 막판에 판매고가 증가하면서 2019년 4분기 5,600만 달러의 매출을 기록했다. 작년 온파트로의 분기 성장률은 20%에 달했다.

아울러 최근 승인된 기브라리는 1병당 3만 9,000달러의 정가를 기준으로 환자 1인당 연평균 57만 5,000달러의 비용이 소요되는 고가 약물이다. 다만 환자의 유병률이 현재 추정치보다 높은 경우 사측은 리베이트를 제공하는 유병률 기반의 새로운 지불 상환전략을 제시함으로써 환자의 접근성을 보장할 예정인 것으로 알려졌다.