지난해에도 다양한 신약들이 쏟아진 가운데 올해에도 주목할 만한 신약들이 허가검토 중으로 승인을 기다리고 있는 상황이다. 이 중 올해 1분기에 승인이 유력시되는 5개 신약들을 소개한다.

≫ 에피자임 '타제메토스타트(Tazemetostat)'

EZH2 억제제 계열 약물인 타제메토스타트는 진행성 상피모양 육종(Advanced epithelioid sarcoma) 치료제로 지난 12월 FDA 항암제 자문위의 만장일치 허가권고를 받은 바 있다. 승인여부는 오는 23일 결정될 예정이다.

상피모양 육종은 희귀암인 데다 진단하기도 어려워 후기 단계에 이르러서야 발견될 가능성이 높은 질환으로 타제메토스타트는 승인시 종양제거 수술이 어려운 이러한 환자들을 위한 유일한 선택지가 될 전망이다.

타제메토스타트는 106명이 참여한 EZH-202 임상에서 11~15%의 객관적 반응률을 나타냈다. 이같은 수치는 현재까지 육종 관련 치료제들의 반응률이 현저히 낮다는 점을 고려하면 상당히 의미있는 결과로 평가되고 있다. 임소포성 림프종(FL) 관련 임상에서도 긍정적인 결과를 확보한 것으로 알려져 소포성 림프종 적응증에 대해서도 승인신청을 준비 중인 것으로 전해지고 있다.

투자은행 Jefferies의 마이클 리 애널리스트는 상피모양 육종 적응증과 관련한 최대 예상매출은 시장규모가 작은 만큼 5천만 달러 정도로 예상했으나 소포성 림프종의 경우 5억 달러에 달해 해당 적응증 확보가 매출 증가의 관건이 될 것으로 전망했다.

≫ 에스페리온 ‘벰페도익산(Bempedoic Acid)’

스타틴 불내성인 심혈관질환 고위험 환자를 위한 새로운 LDL-콜레스테롤 치료제로 주목을 받고 있는 벰페도익산은 단독요법 및 에제티미브(Ezetimibe)와의 병용요법으로 허가검토가 진행 중인 약물이다. 벰페도익산의 심사완료일은 2월 21일이다.

2018년 5월에 발표된 1년간의 임상 3상 결과, 스타틴을 복용하는 고위험군에 12주간 벰페도익산을 투여한 결과 LDL 콜레스테롤 수치를 추가로 20% 낮추는 것으로 확인됐다. 안전성 측면의 경우 벰페도익산 투여군 0.9%에 해당하는 13명의 사망자가 나왔고 이는 위약군에 비해 3배 높은 수치였다는 점은 우려스러운 대목이다.

다만 이 문제에 대해 에스페리온 임상연구 담당자인 빌 사실엘라 부사장은 사망자들의 경우 나이가 많고 건강이 좋지 않았으며, 그 중 3분의 2가 현재 흡연자 또는 이전 흡연자였다고 해명한 바 있다.

≫ 호라이존 테라퓨틱스 '테프로투무맙(Teprotumumab)'

활동성 갑상선 안병증(thyroid eye disease, TED) 치료제로 개발된 테프로투무맙에 대해 지난해 12월 FDA 약물자문위는 만장일치 승인권고 결정을 내렸다. 테프로투무맙의 승인여부는 3월 8일 판가름 날 예정이다.

갑상선 안병증은 시력을 위협하는 심각한 희귀 진행성 자가면역질환으로 대개 그레이브스병 환자에게 발생하며 안구돌출, 복시, 흐린 시력, 통증, 안면 기형 등을 야기한다. 현재까지는 스테로이드 복용이나 안구를 정상위치로 되돌리는 수술이 유일한 치료법이다.

테프로투무맙이 승인되면 단순히 증상을 다루기 보다는 질환의 치료 자체를 바꿀수 있는 최초 갑상선 안병증 치료제가 될 전망이다.

≫ BMS '오자니모드(Ozanimod)'

BMS와 세엘진의 거대합병에서 빅5 약물 중 하나로 거론되기도 했던 오자니모드는 다발성 경화증 치료제로 3월 25일 승인여부가 결정된다.

오자니모드는 불충분한 데이터로 인해 두차례나 허가신청서가 거부된 전력이 있으나 지난해 6월 미국과 유럽에서 허가신청이 받아들여졌다.

애널리스트들은 오자니모드에 대한 FDA의 두차례 반려에도 불구하고 여전히 약물에 대해 기대감을 나타내고 있다.

오자니모드가 승인되면 최초 베타지중해빈혈(beta-thalassemia) 치료제로 승인된 '레브로질(Reblozyl, Luspatercept)', 10년만에 새롭게 골수섬유증 치료제로 승인된 JAK 저해제 '인레빅(Inrebic, fedratinib)'과 같은 다른 빅5 약물들의 뒤를 따르게 될 전망이다.

≫ 바이오헤븐 파마슈티컬스 '리메게판트(Rimegepant)'

지난해 12월 앨러간의 유브렐비(Umbelvy)에 최초의 경구용 CGRP 약물 타이틀을 내주긴 했지만 여전히 급성 편두통 치료제로서의 리메게판트에 대한 기대감은 높은 편이다. 리메게판트는 올해 1분기 안으로 승인여부가 판가름 날 예정이다.

2018년 3월에 발표된 2상과 3상 임상결과에 따르면 복용 후 2시간 만에 단일 용량으로 통증 완화효과를 보인 것으로 나타났다. 구체적으로 리메게판트 투여군의 19%에서 복용 후 2시간 후 완전히 통증이 사라졌지만 위약군의 경우 그 규모가 14%였던 것으로 나타났다. 아울러 리메게판트 환자군 37%에서 빛과 소리, 오심에 과민반응을 나타내는 MBS(Most Bothersome Symptom)가 없어진데 반해 위약군은 1/4만이 해당 증상이 사라진 것으로 확인됐다.

현재 리메게판트는 급성 편두통 적응증 이외에도 편두통 예방제로도 임상을 진행 중이다. 편두통 예방제 적응증까지 확보할 경우 리메게판트는 암젠/노바티스의 '에이모빅(Aimovig)', 테바의 '아조비(Ajovy,)', 릴리 엠갈리티(Emgality)'와 같은 주사용 CGRP 약물과 경쟁하게 된다.