노바티스가 고가의 유전자 치료제인 '졸겐스마(Zolgensma)'에 대해 복권식 추첨 방식으로 글로벌 무료배포 프로그램을 진행한다.

이번 프로그램은 졸겐스마 미승인 국가의 2세 미만 척수성 근육 위축증(SMA) 환자를 대상으로 진행되며 내년 상반기 중으로 첫 50회 투여량이 제공된다. 하반기에 추가로 50회 투여량을 제공해 1년간 총 100회 분량이 배포될 예정이다.

해당 프로그램 참여와 관련해 의사는 환자를 대신해 치료 요청을 하게 되고 자격이 있는 환자들이 추첨의 대상이 될 수 있다.

이번 프로그램과 관련해 노바티스 측은 환자들의 수요나 공급 상황에 따라 6개월 단위 시스템으로 운영하며 용량 추가 등 장기적인 관점에서 프로그램 진행이 이루어질 것이라고 밝혔다.

아울러 한정된 양을 공평하게 분배하기 위해 특정 국가나 환자에게 유리하지 않도록 공정성, 임상적 필요성, 접근성을 원칙으로 프로그램을 고안했다고 덧붙였다.

그러나 일부 환자단체들은 노바티스의 이러한 복권식 접근방식을 비판하고 나섰다.

영국의 SMA 환자 단체인 '트리트(Treat)SMA'는 “SMA 환자들을 위한 노바티스의 노력을 환영한다”고 밝히면서도 “환자들을 경쟁으로 밀어넣고 복권식으로 행운의 주인공을 가리는 방식이 심각한 질병에 대한 미충족 요구를 충족시키는 적절한 방법이 될 수 없다”고 지적했다.

SMA는 전 세계 인구의 1만명 당 1명꼴로 발생하는 소아 유전 희귀병으로 점차적으로 근육 및 운동신경이 퇴화되어 진단을 받은 유아 대부분이 초기에 사망한다.

졸겐스마는 지난 5월 척수성 근육 위축증에 대해 FDA의 승인을 획득한 바 있으며 약가가 210만 달러에 이르는 초고가 약물이다. 현재 미국에서 수요가 증가추세에 있는 것으로 알려졌으며 유럽에서도 허가검토가 진행 중에 있다.