PCSK9 저해제 계열 약물인 암젠의 '레파타(Repatha)'와 사노피·리제네론의 '프랄런트(Praluent)'의 매출이 기대보다 저조한 가운데 차세대 이상지질혈증 신약인 메디신(Medicines)의 인클리시란(inclisiran)이 긍정적인 임상 3상 결과를 발표하면서 PCSK9 저해제의 강력한 경쟁상대가 될 전망이다.

메디신측은 인클리시란 3상 임상과 관련해 자세한 데이터를 공개하지는 않았으나, 해당 시험의 1차 평가변수를 충족시켰으며 효능과 안전성 결과가 긍정적이고 이전 연구결과와 일치했다고 설명했다.

이번 임상은 곧 개최되는 유럽심장학회 학술대회에서 발표되며 올해 말까지는 FDA에 허가신청서를 제출할 것으로 예상된다.

인클리시란은 체내 PCSK9 합성을 억제하는 RNA를 이용해 나쁜 콜레스테롤로 알려진 LDL-C를 낮추는 기전으로 작용하는 RNAi 유전자 치료제 계열 약물이다.

전문가들은 인클리시란이 LDL-C 하락 측면에서 레파타나 프랄런트와 유사한 효능을 갖고 있는 것으로 평가하고 있다.

구체적으로 임상 2상 시험인 ORION-1에서 스타틴 투여 환자들을 대상으로 인클리시란을 6개월 투여한 결과, LDL-C가 51%까지 감소한 것으로 나타났다. 또 다른 2상 임상인 ORION-3에서는 3년 동안 위약 대비 LDL-C 수치를 50% 이상 낮춘 것으로 확인됐다. 안전성 프로파일 또한 간수치 상승 및 신장기능 변화가 나타나지 않았고 심각한 부작용 역시 발생하지 않은 것으로 나타났다.

아울러 인클리시란은 투약 면에서도 레파타와 프랄런트보다 편의성을 높였다. 레파타와 프랄런트가 2주 또는 매월 1회씩 투여하는데 반해, 인클리시란은 초기 2회 투여 후 6개월마다 피하주사로 투여하도록 설계됐다.

한편, PCSK9 저해제인 레파타와 프랄런트의 경우 최근 전 세계적으로 동일한 60%의 약가인하와 특허분쟁이 지속되는 가운데 치열한 매출 경쟁에 돌입한 상태로, 여기에 인클리시란이 가세할 경우 PCSK9 저해제 약물들의 매출 타격이 불가피한 상황이다.

현재까지 레파타의 글로벌 매출액은 약 24억 달러, 프랄런트는 10억 달러에 불과하다. 올 2분기의 경우 레파타는 작년 분기 대비 3% 성장한 1억 5,200만 달러의 매출을 올렸으며 프랄런트는 7,300만 달러의 매출을 기록했다.