미국을 비롯한 유럽 등 선진국에서 의약품 허가 심사과정에 RWD(Real-world data) 및 RWE(Real-world evidence)를 활용하는 사례가 활발해지고 있다. 비단 제약사의 빅데이터 활용수준을 떠나 국가차원에서 의약품의 적응증 추가나 시판 후 안전성 관리에 RWD를 접목시키고 있다.

국내에서도 가까운 시일 내에 RWD를 신약개발에 적극 활용할 수 있을 것으로 보인다. 식품의약품안전처가 의약품의 안전관리와 RWD의 접근성 향상을 위한 대형사업을 구상해 사업별 우선순위를 정한 뒤 2021년부터 전격 시행하는 방안을 추진하고 있는 것.

식약처 의약품연구과 이효민 과장은 지난 23일 한국제약바이오협회에서 ‘빅데이터를 활용한 제약바이오산업의 발전전략’을 주제로 열린 대한약학회의 ‘제6차 서리풀 미래약학 포럼’에서 이같이 밝혔다.

현재 제약산업계에서 RWD는 의약품의 시판 후 안전성 보고에 주로 사용하고 있지만, 점차 적응증 확장 및 개정, 신약 승인 등의 단계로 그 사용범위가 확대되는 추세다.

나라별로 그 사용범위나 목적에 대해서는 다소 차이를 보이고 있지만, 국가차원에서 관련 법안 및 가이드라인을 구축하고 재정적인 지원을 통해 RWD뿐만 아니라 RWE 확보에 주력하고 있다.

성균관대 신주영 교수에 따르면, 미국은 2016년 21세기 치유법안(FDA 21st Century Cures ACT) 도입 이후 RWE를 의약품 허가심사에 반영하는 과정을 추진 중에 있다. 단순히 Real Real-world data 차원을 떠나 evidence로 활용 가능한 Real-world Data를 구축하려는 것이다. 장기적으로는 RWE를 의약품 시판 후 연구뿐만 아니라 신약 승인에도 사용할 수 있도록 한다는 계획이다.

유럽은 미국과 달리 주로 적응증 추가에 RWD를 많이 사용하고, Big data taskforce를 통해 제약바이오산업이 데이터를 활용할 때 나아가야 할 방향에 대한 전략보고서를 만들어 제약사에게 자문하는 역할을 하기도 한다. 그 외에도 RWD를 활용해 혁신적인 의약품 개발을 돕는 다양한 프로젝트를 수행하고 있다.

실제 식약처는 최근 ‘바이오의약품 실사용데이터(RWD) 및 실사용증거(RWE) 국외 활용 정보집’을 통해 ▲솔리리스주(에쿨리주맙) ▲바벤시오주(아벨루맙) ▲블린사이토주(블리나투모맙) ▲잘목시스주(유전자변형T세포) ▲키트루다주(펨브롤리주맙) ▲옵디보주(니볼루맙) ▲Anti-TNF 제제 ▲건선환자의 바이오의약품치료와 심각한 감염의 관계 ▲허셉틴주(트라스투주맙) ▲악템라주(토실리주맙) 등의 사례를 소개한 바 있다.

이같은 추세처럼 국내 역시 RWD를 잘 활용한다면 혁신신약 개발에 한걸음 더 나아갈 수 있을 것이라는 게 전문가들의 생각이다. 물론 개인정보보호법 등을 비롯한 산적한 과제를 풀어야 하는 단계가 남아 있지만, 정부가 나설 계획을 밝힌 이상 그리 부정적이진 않아 보인다.

식약처 이효민 과장은 “미국이나 일본 등과 같은 RWE 시스템을 구축하려면 (우리나라의)제도적 환경을 조성해야 한다”며 “FDA의 21세기 치유법안과 관련된 제도 변화 내용에 주시하고 있다. 일본의 법제도 정비, 유럽 규제 당국의 레지스트리 직접 수행 등에 대해 모니터링해 정부가 주도해야 할 것이 무엇인지 파악 중”이라고 설명했다.

이를 위해 식약처는 국내 데이터 접근의 한계점은 관련 법률 개정을 통해 개선하고 데이터 활용을 위한 거버넌스 구축방안 마련과 전문가 양성사업 등을 추진하고 있는 상태다.

이 과장에 따르면, 건보공단 및 심평원의 건강보험 데이터 자료도 접근성 향상을 위한 개선안이 검토 중이며, 유럽처럼 정부가 나서서 데이터 활용을 위한 전문가양성사업을 우선 추진한다는 계획이다.

이 과장은 “유럽은 3년간 200억원 이상의 예산을 투입해 교육소프트웨어를 개발하는 등 전문가 양성사업을 하고 있다”며 “한국형 인재양성사업을 추진할 예정으로 이 사업을 우선순위 앞에 두고 수행할 것”이라고 강조했다.

또 의약품 시판 후 안전관리를 위해 RWD와 RWE 등 자료원별 재심사 활용방안을 만들어 데이터품질관리 및 자료 접근성을 향상시킨다는 방침이다.

이 같은 사업은 2021년부터 시행할 수 있도록 한창 준비 중으로, 식약처는 이를 ‘대형사업’이라고 칭하며 마무리단계라고 밝혔다. 조만간 관련 사업들을 식약처 홈페이지에 공개해 현장의 의견을 수렴, 우선순위를 선정하고 단계적으로 추진할 것으로 보인다.

이 과장은 “ICH 역시 RWE 관련 워킹그룹이 활동하고 있어 ICH가 관련 가이드라인을 발표하게 될 경우 가입국인 우리나라 역시 바빠질 것”이라며 “우리나라도 관련 시스템을 만들기 위해 해외 사례를 벤치마킹하는 등 제도 개선을 추진하고 있다”고 밝혔다.

다만, 우리나라의 경우 RWD를 활용하려는 민간제약사의 요구도와 자료의 출처 및 목적이 외국과 다른 점을 감안해 별도의 제도적 보완이 필요해 보인다.

실제 국내 보건의료 빅데이터는 전국민건강보험시스템을 기반으로 청구를 위해 수집된 데이터라는 한계와 개인정보보호 및 정보제공 동의 등의 문제가 있고, 민간의료기관의 데이터 표준화, 데이터 연계방안 등 해결해야 할 과제도 많이 남아 있다고 이날 참석한 전문가들이 조언했다.