지난해 전 세계 7개국 주요 시장(미국, 프랑스, ​​독일, 이탈리아, 스페인, 영국 및 일본)에서 15억 달러 규모를 형성했던 척수성근위축증 치료제(SMA) 시장이 연평균 16%의 성장률로 2028년에는 66억 달러 규모로 확대될 것이라는 전망이 제기됐다.

이같은 내용은 시장조사기관 글로벌데이터가 공개한 신규 보고서를 통해 확인됐다.

보고서는 이같은 성장의 주요 원인으로 올해 5월 FDA의 승인을 획득한 노바티스의 졸겐스마(Zolgensma)에 대한 유럽 및 일본에서의 승인 예상, 그리고 예측기간 동안 다른 파이프라인 제품들의 발매를 꼽았다.

또한 척수성 근위축증 환자에게 결여돼 있는 단백질을 생산해 SMA의 근본 원인을 해결할 수있는 잠재력을 지닌 파이프라인 제품들이 업계 관심의 표적이 되고 있으며 SMA 환자의 근육 기능 향상과 관련된 치료제들 역시 향후 중추적인 역할을 할 것이라고 보고서는 내다봤다.

글로벌데이터의 비니 바키 수석 제약 애널리스트는 "졸겐스마가 FDA 승인을 획득하기 전까지는 바이오젠의 '스핀라자(Spinraza)'가 SMA의 유일한 치료제로서의 이점을 확보한 것은 사실이다. 하지만 장기적인 투약의 필요성과 척수강내 투여방법이 환자에게 부담으로 작용한다"고 지적하고 제약사들이 이러한 격차를 잠재적인 개선 영역으로 인식하면서 변형된 치료법이나 보다 편리한 투여경로를 가진 치료제를 개발하고 있다고 설명했다. 실제로 졸겐스마는 1회 투여로 완치가 가능한 유전자 치료제다.

다만 그는 졸겐스마의 치료 잠재력에 대해서는 유망하다고 인정하면서도 아직 장기임상 자료가 없다는 점에서 실제 효과의 지속성에 대해서는 좀 더 지켜볼 필요가 있다고 평가했다.

아울러 SMA 경구용 치료제로 개발 중인 로슈의 '리스디플람(risdiplam)', 노바티스의 '브라나플람(branaplam)'의 경우 발매시 현재 시장을 선점하고 있는 스핀라자에 즉각적인 위협이 될 것으로 예상했다. 경구용 제제의 경우 척수강내 투여가 필요한 기존의 주사제형 치료제보다 환자와 의사의 선호도가 더 높을 것이라는 이유에서다.

한편, 보고서는 SMA 치료제의 경우 환자수가 적은 희귀질환에 승인된 의약품이라는 점을 감안할 때, 기업들이 개발 비용 회수를 목적으로 높은 약가를 매길 수 밖에 없을 것이라고 전망하고, 제약사와 약가지불 기관을 포함한 모든 이해관계자들이 타협점을 찾기 위한 지속적인 논의가 필요하다고 제언했다.