212만5,000달러(약 25억1,940만원)로 세계 최고가인 노바티스의 척수성 근위축증 치료제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’에 이어 단 1회 투여로 치료 효과를 보는 두번째 고가 의약품이 등장했다.

이달 초 유럽에서 조건부 허가를 획득한 미국 블루버드 바이오(Bluebird bio)의 희귀혈액질환 유전자 치료제 '진테글로(Zynteglo)'가 157만5,000유로(177만 달러, 약 20억1586만원)로 책정된 것.

진테글로는 정기적인 수혈이 필요한 조혈모세포이식 대상이지만, 인간백혈구항원(HLA) 일치 공여자가 없는 12세 이상의 베타지중해빈혈증 환자를 위한 치료제로 최근 유럽에서 승인됐다. 내년에는 미국에서의 승인도 점쳐지고 있다.

임상시험 결과, 진테글로는 특정 유전자형이 없는 10명 중 8명의 환자가 최소 10개월에서 최대 45개월 동안 수혈을 받지 않았으며, 특정 유전자형을 보유하고 있는 8명 중 3명의 환자가 평균 16.4개월의 중간목표를 달성한 것으로 나타났다.

블루버드는 진테글로의 약가를 5년에 걸쳐 분납하는 방식을 정부에 제시해 조건부 허가를 받았다. 우선 첫해에 31만5,000유로(약 4억1920만원)를 지불한 뒤 환자가 치료에 반응할 경우에만 매년 같은 금액을 지불하는 방식이다.

하지만 블루버드측은 진테글로의 1회 투약에 대한 실질적 가치는 환자 당 210만 달러(약 24억8997만원) 정도로 평가했다. 이를 고려하면 이번에 책정된 약가는 15%가량 할인된 수준이라는 것.

이는 진테글로 사용을 통해 고가의 정기적 수혈이 필요없다는 점과 환자의 삶의 질 개선 및 치유 가능성이 있다는 점도 반영된 것이라는 설명이다.

아울러 블루버드측은 “미국을 포함하는 다른 국가들에서 진테글로의 가격을 합리적인 수준으로 책정하기 위해 노력하고 있다”면서 “현재 독일, 이탈리아, 프랑스, 영국 등 유럽 각국의 보건당국들과 환자접근성에 대한 논의를 진행 중”이라고 밝혔다.

한편, 일부 애널리스트들은 진테글로의 매출이 2024년 8억2,800만 달러(약 9,817억원)를 기록할 것으로 전망했다. 진테글로는 현재 겸상적혈구병에 대한 치료제로도 임상시험을 진행 중에 있다.