1회 투여로 혁신적인 효과를 내는 유전자 치료제의 성격상 약의 가치를 반영한 새로운 경제모델이 필요하다는 지적이다.

노바티스 바스 나라시만(Vas Narasimhan) CEO는 초고가 약물인 척수성 근위축층(SMA) 유전자 치료제 '졸겐스마(Zolgensma)'의 출시를 앞두고 최근 미국의 의약품 지불 시스템 변경의 필요성을 주장하고 나섰다.

나라시만 CEO는 만성질환에 대한 미국의 현재 의료 시스템인 ‘pay-as-you-go’ 모델이 잠재적 치료가능성을 지닌 단회 치료 약물에는 적합하지 않은 제도라고 지적했다. 단회투여 유전자 치료제의 가치를 결정하기 위해서는 장기간 소요되는 비용과 환자들이 겪는 고통을 제대로 반영한 새로운 경제모델이 필요하다는 게 그가 주장하는 요구의 핵심이다.

앞서 지난 2월 의약품의 비용효과성을 평가하는 ICER(경제성평가)은 졸겐스마에 질보정 수명(QALY, Quality-Adjusted Life Year)당 15만 달러의 일반적인 비용 효율성 임계값을 사용해 9만 달러의 약가를 책정한 바 있다.

그러나 노바티스 측은 유전자 치료제의 경우 더 높은 질보정수명이 적용돼야 한다고 제안했다. 이에 따라 졸겐스마의 약가가 400~500만달러로 책정되어도 비용효과적일 수 있다는 주장인 것.

또한 노바티스가 졸겐스마에 초고가의 약가를 부과한다 해도 매년 약 40만 달러의 비용을 평생 지불하는 기존 치료제보다 졸겐스마의 단회 투여가 훨씬 더 저렴할 수 있다고 강조했다.

그동안 노바티스를 비롯한 블루버드 바이오(Bluebird Bio)社와 같은 유전자 치료제 개발기업들은 가치 기반의 가격책정 옵션을 제안해 왔으며 이를 기반으로 의약품이 효과가 있을 때 수년간에 걸쳐 할부 형식으로 약가 전액을 받는 방식을 채택하고 있다.

문제는 현재 미국의 의료보험인 메디케이드와 메디케어 시스템이 이러한 새로운 지급모델 솔루션을 위해 구축된 것이 아니라는데 있다.

미국 투자회사인 Evercore ISI의 조쉬 쉬머 애널리스트는 유전자 치료제에 대한 프리미엄 약가 책정이 지속되고 치료 받는 환자수가 많아지면 공공의료보험 시스템이 붕괴될 수 있다고 진단한 바 있다. 만약 이 같은 상황이 도래된다면 고가의 희귀질환 치료제들은 정밀 검토를 통한 규제 변경을 초래하게 될 것이라는 주장이다.

한편, 유전자 및 세포 치료제는 현재 10가지 이상의 질환에 대해 300여건의 신약들이 개발되고 있다. 이 중 2025년까지 매년 10~20개의 치료제들이 FDA의 승인을 획득할 것으로 전망되고 있다.