화이자
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화이자가 희귀질환 분야의 포트폴리오 확장에 나섰다.

화이자는 스위스 바이오테크 기업인 테라콘 홀딩 AG(Therachon Holding AG)의 모든 지분을 인수하기로 합의했다고 최근 밝혔다. 테라콘은 연골무형성증 및 단장증후군(SBS) 치료제의 개발을 진행해 온 희귀질환 전문 바이오테크 기업이다.

양사 협의 조건에 따르면 화이자는 선불금으로 3억4,000만 달러(한화 약 4,026억원)를 지불하고 연골무형성증 치료를 위한 TA-46의 개발 및 상용화 목표의 달성여부에 따라 4억7,000만 달러(한화 약 5,565억원)를 추가 지불하기로 했다.

중증의 심혈관계, 신경계 및 대사성 합병증을 유발할 수 있는 연골무형성증은 전 세계 환자 수가 25만 명 정도로 추산되고 있으며 현재까지 연골무형성증에 대해 승인받은 치료제는 없는 상황이다.

TA-46은 인간 섬유아세표 성장인자 수용체 3(FGFR3)의 디코이(유인체)로, 연골무형성증과 관련된 뼈 발달 이상을 일으키는 과활성화 된 FGFR3의 신호 경로를 정상화하는 작용 메커니즘을 이용하는 것으로 알려졌다.

테라콘은 소아 및 청소년 연골무형성증 환자들에게 매주 1회 투여하는 피하주사제 형태로 TA-46을 개발 중이다. TA-46의 1상 임상은 완료됐으며 유럽의약품청(EMA)과 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

테라콘은 이번에 화이자와 합의한 사항이 마무리되기 전에 자사의 아프라글루티드(Apraglutide) 개발 프로그램을 별도의 독립 법인회사로 분사한다는 계획이다.

아프라글루티드는 주 1회 투여하는 GLP-2 유사체로 현재 임상 2상이 진행 중이다. 화이자의 벤처 캐피털 회사인 화이자 벤처스(Pfizer Ventures)가 지분 일부를 보유하고 있다.

미카엘 돌스턴 화이자 글로벌연구개발 및 의료총괄 대표는 “화이자의 전략은 자체 개발여부와 관계 없이 유망한 치료제를 발굴하는 데 초점을 맞추는 것”이라며 “테라콘 인수를 통해 확보한 연골무형성증 치료제를 빠른 시일 내에 공급할 수 있도록 하겠다”고 말했다.

화이자 희귀질환 연구분야 셍청 부사장은 “테라콘 인수를 통해 희귀질환에 대한 연구 포트폴리오를 보완할 수 있게 됐다”며 “화이자의 소아 성장 장애에 대한 기존 연구 프로그램은 이 잠재적이고 획기적인 치료제로 인해 더욱 강화될 것”이라고 덧붙였다.

루카 산타렐리(Luca Santarelli) 테라콘 최고경영자(CEO)는 “연골무형성증 환자의 삶을 바꿔 놓을 새로운 치료제를 개발하기 위해 쏟아왔던 노력이 이제 화이자에서 계속된다는 데 의미가 크다”며 “화이자는 TA-46 개발을 가속화하고 테라콘의 비전을 충족시킬 수 있는 최적의 기업이다”라고 강조했다.

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