노바티스가 개발 중인 척수성 근위축증(SMA) 치료제가 유럽 임상 시험에서 또 다시 사망 사례가 보고되자 내달 예정된 미국 최종 승인에 빨간불이 들어왔다.

노바티스의 유전자 치료제 '졸젠스마(Zolgensma)'가 최근 유럽 3상 임상에서 중증 호흡기 감염과 신경학적 합병증에 의해 영아 사망이 보고됐다. 연구진은 이번 사망이 치료와 연관이 있는지 확인하기 위한 부검에 착수한 상태다.

졸젠스마는 6개월 미만 신생아에서 나타나는 제 1형 척수성 근위축증 환자에게 1회 치료만으로 유전자적 원인을 근본적으로 해결하는 치료제다.

이 약은 STR1VE 임상 3상 결과를 기반으로 다음달 美 FDA 승인 여부가 결정될 예정이었다.

업계에서는 전 세계 첫번째 SMA 약물로 허가된 바 있는 바이오젠의 ‘스핀라자’가 지속적인 투여가 필요한데 반해 졸젠스마의 경우 1회 투여만으로 효과를 기대할 수 있다는 점에서 졸젠스마의 약가가 스핀라자 보다 높은 최대 5백만 달러에 이를 것으로 전망하고 있었다.

그런데 이번 영아 사망 사례가 발생하면서 최종 승인여부가 불투명해진 것. 문제는 졸젠스마의 사망사례가 이번이 처음이 아니라는 점이다.

노바티스는 최근 근위축증협회(MDA) 학술대회를 통해 STR1VE 임상 3상 결과와 함께 1명의 환자 사망 사례를 공개한 바 있다.

임상 결과, 22명의 영아중 21명은 9.5개월까지 생존한 반면 치료 받지 않은 제1형 SMA 영아는 10.5개월차에 50%가 사망하거나 영구적인 기계호흡이 필요한 것으로 나타났다.

다만 한 명의 영아가 호흡부전으로 사망했는데 이는 당시 내부 조사 결과 영아 사망이 유전자 치료와 연관이 없는 것으로 결론 내려진 바 있다.

현재 노바티스는 규제당국과 2건의 사망 사례에 대해 세부적인 내용을 공유하고 있는 것으로 알려졌다.

아울러 지난 2월 의약품의 비용효과성을 평가하는 ICER(Institute for Clinical and Economic Review)는 졸젠스마의 약가를 9만달러로 책정했다. 이에 대해 노바티스 측은 졸젠스마가 1회성 치료제라는 점에서 4~5백만 달러로 책정돼도 비용효과적일 수 있다고 주장했다. 현재 애널리스트들은 이 약의 가격이 2백만 달러 근처에서 책정될 것으로 보고 있다.

한편 먼저 승인된 경쟁약물 스핀라자의 경우 83% 수준의 약가인하가 이루어져 한다고 ICER를 통해 지적된 바 있다. 구체적으로는 비용효과성 측면에서 스핀라자의 첫해 치료비용이 75만 달러, 그 다음해부터는 35만 달러가 적정하다고 평가됐다.