코오롱생명과학 측은 지난달 31일 판매 중지된 유전자치료제 '인보사'와 관련해 최초 허가 당시 기술수준의 문제를 이유로 꼽고, 세포 유래를 잘못 알게 되면서 세포의 명칭까지 바뀐 것이라고 해명했다. 성분 자체는 바뀌지 않은 만큼 안전성과 유효성도 변함없다는 주장이다.

식품의약품안전처(처장 이의경)는 3월 31일 ‘인보사케이주’(유전자치료제)의 주성분 중 1개 성분(2액)이 허가 당시 제출한 자료에 기재된 세포와 다른 세포인 것으로 추정돼 코오롱생명과학에 제조·판매 중지를 요청했다고 밝혔다.

이와 관련해 이우석 코오롱생명과학 대표는 1일 한국프레스센터에서 기자간담회를 열고 인보사 판매중지에 대해 공식 사과하면서도 임상시험이나 판매에서 동일한 세포물질이 최초부터 일관되게 사용됐기 때문에 안전성과 유효성에는 문제가 없다는 점을 분명히 했다.

이에 회사 측은 향후 증명 과정을 거친다면 미국 임상이나 국내 허가도 그대로 유지될 것이는 데 자신감을 내비치는 중.

회사측에 따르면 인보사케이는 '동종유래 연골세포'와 'TGF-β1 유전자삽입 동종유래 연골세포(TC)'로 구성돼 있다.

이 중 TGF-β1 유전자삽입 동종유래 연골세포가 당초 인간 연골세포에서 유래한 것으로 알고 있던 것과 다르게 '태아신장유래세포(GP2-293세포)'로 확인되자 이번 사태의 발단이 된 것.

이 같은 사실은 코오롱티슈진이 미국에서 인보사에 대한 임상 3상을 승인받고 제품 생산에 쓰인 세포에 대해 상업화 대비 차원에서 정밀한 STR 검사를 실시한 결과, 인보사의 형질전환세포가 293세포로부터 유래됐다는 사실이 드러났다. 회사 측은 미국식품의약국(FDA)에 해당 사실을 알리고 미국 내 임상 3상도 중단했다.

코오롱생명과학 측은 이 같은 사실을 코오롱티슈진으로부터 즉시 통보받고 국내에서 인보사 판매를 중단했으며 국내에서 생산되는 인보사의 형질전환세포에 대한 정밀한 STR 검사도 맡긴 상태다. 검사 결과는 오는 15일경 나올 것으로 예상하고 있다.

유수현 코오롱생명과학 바이오본부장은 이번 사태와 관련해 “2004년 당시의 방법으로 인보사의 형질전환세포를 분석한 결과 293세포에서 유래됐다는 결과가 나오지 않아 연골세포에서 나온 것으로 등록됐다”고 밝히고 “이번에 더 정밀한 검사 방법(STR)으로 분석한 결과 293세포에서 유래된 것으로 나타났다”고 설명했다.

그러면서도 유 본부장은 "지금까지 총 11년 동안 약 3500명 이상의 환자에 투약한 후에 안전성이 우려되는 부작용 사례는 없었다. 일상적 부작용 100여건이 발생했지만 우려되는 수준은 아니다"라며 "향후에도 최종적으로 15년까지 장기 추적 관찰 예정"이라고 덧붙였다.

특히 그는 안전성과 관련해, 형질전환세포는 TGF-β1 유전자를 담아 매개하는 일종의 촉진제로, TGF-β1이 체내에 들어가는 순간 금세 사라지기 때문에 형질전환세포에 넣어 관절강에 주사한 뒤 서서히 발현되도록 했고 이는 일정 기간(3~4일) 이후 체내에서 사멸 된다는 점에서 큰 위험을 가져다 줄만한 일은 없다고 했다.

또 개발 초기부터 형질전환세포의 종양원성에 대한 우려를 불식하고자 미국 FDA 권고로 방사선을 노출시키기 때문에 사실상 세포가 활성화되지 않는다는 점도 강조했다. 이는 식약처에서도 안전성에 문제가 없다고 판단해 이례적으로 자발적 판매중지를 요청한 것과 맥을 같이 한다는 주장이다.

아울러 이날 이우석 대표는 “이달 중순에 STR 결과를 확보하면 5월경에 FDA와 대면 미팅을 통해 임상 진행 논의를 이어갈 것”이라며 “당초 이번 파장이 FDA로부터 STR 검사를 요구받은 것도 아니고 의문을 제기한 것도 아니었다. 시간이 오래 걸리더라도 투명하게 정도로 해결할 것“이라고 밝혔다.

한편, 1일 주식시장에서는 코오롱생명과학이 52,700원, 코오롱티슈진 24,150원으로 양사가 모두 하한가로 거래, 코오롱생명과학과 코오롱티슈진은 각각 2,567억원, 6,285억원의 시가총액이 증발했다.