사노피가 지난해 50억 달러를 들여 Ablynx를 인수하면서 얻어온 희귀혈액질환 치료제가 임상 3상에서 긍정적인 결과를 보이면서 기대를 모으고 있다.

사노피의 희귀 혈액응고질환 치료제 '카블리비(Cablivi,caplacizumab)'가 후천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(aTTP)에 대해 긍정적인 임상 3상 결과를 발표했다.

카를리비는 2018년에 사노피가 50억 달러에 인수한 벨기에 생명공학기업 Ablynx가 개발한 것으로, 지난해 8월에 유럽 집행위원회에 의해 aTTP 질환 성인환자들을 위한 치료제로 승인된 바 있다. 미국의 경우는 우선심사 대상으로 성전되어 허가검토가 진행 중에 있다.

이번 HERCULES 임상 3상 시험 결과, 환자들의 혈소판 수 정상화까지 걸리는 시간이 현저하게 단축된 것으로 나타났다.

구체적으로 카블리비 투여군은 위약군에 비해 정상적인 혈소판 수가 1.55배 더 높은 것으로 나타났으며 카블리비 투여는 aTTP 관련 사망, aTTP 재발 또는 주요 혈전색전성 사건 발생의 74% 감소와 연관이 있는 것으로 확인됐다. 이번 연구결과는 New England Journal of Medicine (NEJM)에 발표됐다.

연구팀은 전체 연구 기간 동안, 카블리비를 투여군은 위약군과 비교해 aTTP 재발률이 67%가량 더 낮았고 카블리비 투여군은 위약군에 비해 장기손상 지표가 더 빨리 정상화됐으며 혈장 교환 실시와 중환자실 체류기간 및 입원일이 감소한 것으로 확인됐다고 밝혔다.

아울러 안전성 프로파일의 경우 이전에 보고된 것과 유사했으나 출혈 위험 증가가 확인됐는데 장 흔한 출혈 관련 부작용은 비출혈, 잇몸 출혈 등이었다.

임상시험 책임자인 유니버시티 칼리지 런던 병원의 마리 스컬리 박사는 "aTTP는 치명적인 질환으로, 현재 사용되는 치료제는 전신 소혈관에서 광범위한 혈액응고를 완전히 중단시키지 못하기 때문에 심각한 질환 및 조기 사망 위험을 배제할 수 없다"고 밝히고 이번 연구 결과는 카블리비 발매시 주요 미충족 의료 수요 해결이 가능하고 이 질환 환자들을 치명적인 결과로부터 보호할 수 있다는 것을 입증하는 것이라고 설명했다.

한편, aTTP는 전신의 소혈관에 광범위하게 혈액응고가 이루어지는 것이 특징인 드물고 치명적인 자가면역 혈액질환으로, 중증 혈소판감소증과 미세혈관병성 용혈성 빈혈, 허혈, 광범위한 장기 손상 등을 유발하는 것으로 알려져 있다.