희귀혈액질환 치료제가 美 FDA의 승인을 획득했다.

미국 바이오제약사 스템라인 테라퓨틱스(Stemline Therapeutics)의 희귀혈액질환 치료제 '엘존리스(Elzonris, tagraxofusp-erzs)'가 2세 이상의 모세포성 형질세포양 수지상세포 종양(BPDCN) 소아 및 성인 환자를 위한 치료제로 최근 미국식품의약국(FDA)으로부터 발매를 허가 받았다.

이로써 엘존리스는 BPDCN에 대해 승인된 첫 치료제이자 CD123을 타깃으로 하는 최초의 치료제라는 타이틀을 획득하게 됐다.

앞서 FDA는 엘존리스를 희귀의약품으로 지정한 바 있으며 획기적 치료제 및 신속 심사 지정을 거쳐 발매를 허가했다.

BPDCN은 공격적이고 희귀한 골수 및 혈액 암으로 림프절과 피부를 비롯해 여러 장기에 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다. 종종 백혈병으로 나타나거나 급성 백혈병으로 진행되며 여성보다 남성에서 발병률이 높고 대개 60세 이상의 고령환자에서 발생한다.

엘존리스는 다양한 종양에서 발현되는 세포 표면 IL-3 수용체인 CD123을 타겟으로 하는 재조합 융합 단백질로 IL-3을 디프테리아 독소(DT) 캐리어와 연결시켜 단백질 합성을 저해해 세포사멸을 야기하는 기전으로 작용한다.

이번 승인은 환자 코호트 2개를 통해 엘존리스의 효능을 평가한 단일군 임상시험 결과를 기반으로 이뤄졌다.

첫 번째 코호트에는 이전에 치료전력이 없는 BPDCN 환자 13명이 등록했고 이 중 7명이 완전관해(CR) 또는 활동성 질환이 나타나지는 않지만 피부 이상을 동반한 완전관해(CRc)에 도달한 것으로 확인됐다. 두 번째 코호트에는 재발성 또는 불응성 BPDCN 환자 15명이 등록했으며 이 중 1명은 CR, 1명은 CRc에 도달한 것으로 나타났다. 일반적인 부작용은 모세혈관 누출 증후군, 구역, 피로, 말초부종, 고열, 오한, 체중 증가 등이었다.

FDA의 의약품평가연구센터(CDER) 혈액 및 항암제 관리국 리처드 파즈더 소장은 "지금까지 BPDCN와 관련해 FDA의 승인을 획득한 약물은 부재했다"고 밝히고 현재 표준요법은 집중적인 항암화학요법 이후 골수 이식을 시행하는 것이지만 대다수의 BPDCN 환자들이 집중적인 항암화학요법을 견디지 못하기 때문에 다른 치료 대안이 절실한 상황이라고 설명했다.

한편, FDA는 의료진에게 간 효소 수치와 불내성 징후를 모니터링 할 것과 임신 중이거나 수유 중인 여성에게는 엘존리스를 투여를 삼가해야 한다고 밝혔다. 아울러 엘존리스의 제품 라벨에 환자에 치명적일 수 있는 모세혈관 누출 증후군 위험에 대해 경고하는 블랙박스 경고문을 삽입할 것을 주문했다.