노바티스 혈소판감소증 약, 재생불량성 빈혈 1차 약제로 ‘승격’

노바티스의 혈소판 감소증 치료제 '프로막타(Promacta, eltrombopag)'가 중증 재생불량성 빈혈 1차 치료제로 사용이 가능해졌다.

FDA가 프로막타와 표준 면역억제요법 병용요법을 2세 이상의 소아 및 성인 중증 재생불량성 빈혈 환자를 위한 1차 치료제로 적응증 추가를 승인한 것.

프로막타는 경구용 트롬보포이에틴 수용체 효능제 계열 약물로 미국 이외의 시장에서는 ‘레볼레이드(Revolade)’라는 제품명으로 발매 중에 있는 제품이다.

기존에 현행 표준요법제인 면역억제요법에 충분한 반응을 나타내지 않는 중증 재생 불량성 빈혈 환자들을 위한 2차 치료제로 승인됐으며 이외에 다른 치료제에 불응성인 소아 및 성인 만성 면역성 혈소판 감소증 치료제, 만성 C형 간염 환자의 혈소판 감소증에 대한 치료제로도 승인된 바 있다.

이번 승인은 미국 국립심장폐혈액연구소의 후원을 바탕으로 공동 연구개발 협약을 통해 진행된 연구분석 결과를 기반으로 이뤄졌다.

임상에서 현행 표준요법제인 면역억제제 치료 전력이 없는 중증 재생 불량성 빈혈 환자 중 6개월째에 완전반응에 도달한 비율이 프로막타와 면역억제제 병용 환자군의 경우 44%로 나타났다. 이는 면역억제제 단독투여군에 비해 27%나 높은 수치였다. 아울러 병용환자군의 부분반응률을 포함한 전체 반응률은 79%로 확인됐다.

노바티스 항암제사업부 리즈 바렛 대표는 "중증 재생불량성 빈혈은 치료하지 않고 방치할 경우 치명적일 수 있으며 많은 환자들이 현재의 1차 치료 옵션에 반응하지 않는다"며 “이번 승인은 해당 질환을 앓고 있는 환자들에게 중요한 진전이며 치료 옵션이 한정적인 분야에서 치료법을 재정립하기 위한 자사의 노력을 방증하는 것”이라고 말했다.

노바티스는 유럽에서도 동적응증과 관련해 허가를 신청한 바 있으며 내년에 승인여부가 결정될 예정이다.

한편, 프로막타는 방사선 노출질환(radiation sickness)을 앓는 환자에서 출혈 위험을 낮추는 용도와 관련해 FDA로부터 획기적 치료제로 지정된 바 있다.

구영회 pharmakyh@pharmnews.co.kr 다른기사 보기