“골수증식성 등 유전적 측면에서 희귀질환에 대한 새로운 치료법이 개발돼 환자의 삶의 질과 수명이 연장됐다”

영국 혈액학 전문가 클레어 니콜라 해리슨 (Claire Nicola Harrison) 박사는 8일 열린 골수증식성 종양 치료제 '자카비'에 대한 미디어 교육 세션에서 이 같이 밝혔다.

노바티스 자카비(룩소리티닙인산염)는 골수섬유화증과 진성적혈구증가증(PV)에 뛰어난 효과를 보이는 치료제다.

이날 해리슨 교수는 “자카비는 골수섬유증 적응증을 가진 치료제로 골수증식에 관여하는 JAK 신호경로를 표적함으로써 중간위험군, 고위험군 골수섬유증 환자에서 비장 크기 감소 등의 효과가 확인됐다”고 설명했다.

진성적혈구의 경우 혈액질환 관련 환자들 5명 중 1명이 진성적혈구증가증 질환 환자이지만 현재까지 완치할 수 있는 치료제가 없다. 다만 만성적 진행성 질환의 경우 적절한 관리 및 치료를 통해 증상을 관리할 수 있다.

자카비의 작용기전은 혈액생성 및 면역, 염증조절의 중추적인 역할을 하는 효소인 ‘야누스키나제(JAK)를 선택적으로 억제한다. 세포표면이 있고 수용체가 있는데 수용체에 호르몬이 발현해서 신호전달에 영향을 미치는 것.

해리슨 교수는 자카비의 경우 특히 히드록시우레아에 내성 또는 불내성을 보이는 진성적혈구증가증의 치료에 효과적이라는 점을 강조했다.

히드록시우레아는 기존체내 혈구 수를 줄이기 위해 정맥 절개술과 함께 사용하는 것으로 특정 고위험 인자를 가지고 있을 때 유용하다.

해리슨 교수는 “PV에서 유전적 측면이 새롭게 발견돼 치료제가 등장함에 따라 수명이 연장됐다”며 “PV 환자 중 하이드록시우레아 약물 치료가 필요하지만 3명 중 1명 내성이 생겨 잘 듣지 않는다”고 말했다.

이어 “자카비가 비장비대증을 줄이고 빈혈이나 피로감, 수면장애 등 전신적인 증상으로 인한 삶의 질 저하를 개선시키는데 효과보이는데 큰 의미가 있다”고 강조했다.

한편 자카비는 골수섬유종에는 급여가 되고 있지만 PV에서는 현재 급여가 되지 않고 있다. 2017년에 급여신청을 했지만 실패하고 올해 다시 재신청한 상태다.

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