노바티스가 겸상적혈구병 치료제 신약후보물질 '크리잔리주맙(crizanlizumab)'에 대한 긍정적인 임상 2상 결과를 발표했다.

SUSTAIN 임상 2상에서 트리잔리주맙이 혈관막힘위기(vaso-occlusive crisis, VOC)를 경험하는 겸상적혈구빈혈(sickle cell disease) 환자 수를 감소시키는 것으로 나타난 것. 크리잔리주맙은 인간화 항-P-셀렉틴 단일클론항체 약물로 이번 연구결과는 미국혈액학잡지 (American Journal of Hematology)에 공개됐다.

이번 임상은 겸상적혈구병 환자 132명을 대상으로 52주간 진행되었으며 임상에 참여한 환자들은 모두 1년 동안 최소 2회 이상 혈관막힘위기 전력이 있는 환자들이었다.

임상 결과 크리잔리주맙 투여군 중 혈관막힘을 경험하지 않은 환자는 35.8%인데 반해 위약군의 경우는 16.9%에 그친 것으로 확인됐다. 새로운 안전성 문제는 나타나지 않았으며 치료로 인한 부작용의 경우 크리잔리주맙 투여군과 위약군에서 유사한 수준인 것으로 나타났다.

SUSTAIN 분석의 주요 저자이자 미국 오거스타대학 조지아 의대의 압둘라 커틀러 겸상적혈구센터 책임자는 "예측불가능하게 발생하여 극심한 고통을 수반하는 증상이 이 질환의 특징이자 주요 입원 원인"이라고 지적하고 크리잔리주맙이 이러한 상황 발생을 크게 지연 또는 예방할 수 있는 것으로 입증됐다는 점이 고무적이라고 평가했다.

노바티스는 현재 보건당국들과 논의를 진행 중이며 내년중으로 FDA에 허가를 신청할 계획인 것으로 알려졌다.

한편, 겸상적혈구빈혈은 낫 형태의 적혈구 모양을 나타내는 유전성 혈액장애의 일종으로 혈관막힘위기는 겸상 적혈구 빈혈 환자들에게서 낫 형태의 적혈구들이 혈관 내부의 혈액흐름을 갑작스럽게 차단하면서 발생하는 증상이다. VOC는 겸상젹혈구병으로 인한 고통스러운 합병증으로 사망률 증가 및 뇌졸증과 장기손상, 장기부전을 유발할 수 있으며 치료를 위한 병원 입원의 주요한 원인이기도 하다. 현재 VOC에 대한 치료옵션을 제한적인 상황이다.