악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics)와 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 희귀유전질환 치료제 ‘테그세디’(Tegsedi, inotersen)가 FDA 승인을 획득함에 따라 앞서 허가된 ‘온파트로’와 본격적인 RNA 표적치료제 시장경쟁에 돌입했다.

테그세디는 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성(hATTR) 아밀로이드증에 의한 말초신경병증 치료제로 발매가 허가됐다. hATTR 아밀로이드증은 유전자 변이로 인해 트랜스티레틴 단백질의 접힘 오류가 일어나면서 아밀로이드 축적이 나타나는 질환이다.

테그세디는 주 1회 투여하는 주사제형으로, RNAi 간섭으로 리보핵산을 조작하고 목표 유전자를 침묵시켜 질환 원인 단백질인 TTR 단백질 생산을 크게 감소시키는 기전으로 작용한다. 앨나이람 파마(Alnylam)의 ‘온파트로’(Onpattro, patisiran)에 이어 동일 적응증에 승인된 두번째 RNA 표적 치료제이며 유럽에서도 지난 7월 발매가 허가된 바 있다.

이번 승인은 NEURO-TTR 임상 3상 연구에서 나온 결과를 토대로 이뤄졌다. 임상 결과 테그세디 투여군의 경우 TTR 단백질 변이, 성별, 연령 또는 인종과 무관하게 혈중 TTR 단백질 수치가 착수시점보다 최대 79%까지 감소한 것으로 나타났으며 위약군에 비해 신경병증성 질병 진행 평가척도 면에서 유의한 효과가 있는 것으로 확인됐다.

다만 악시아측은 테그세디를 투여한 일부 환자에서 혈소판감소증, 사구체신염이 발생한 것으로 나타나 이러한 위험을 조기 발견하기 위한 모니터링이 필요하다고 밝히고 이에 따라 미국에서 위해성관리제도(REMS)를 통해 발매될 것이라고 설명했다.

악시아의 폴라 소테로풀로스 회장은 "주 1회 피하주사를 통해 TTR 단백질 수치는 낮추는 RNA 표적 치료제인 테그세디의 승인으로 hATTR 아밀로이드증으로 인한 말초신경병증 환자에게 효과적인 치료제를 제공할 수 있게 됐다"고 설명하고 테그세디가 환자의 자가투여가 가능하다는 점에서 해당 질환의 치료 및 관리방법을 변화시킬 수 있을 것으로 기대된다고 강조했다.

한편, 악시아는 지난 4월 아이오니스로부터 테그세디에 대한 전세계 판권을 확보한 바 있으며 이번 FDA 승인에 따라 악시아는 아이오니스에게 5,000만 달러의 성과금을 지급하게 될 예정이다.

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