유럽의약청은 카블리비를 성인의 후천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(aTTP) 치료제로 승인했다. 이로써 카블리비는 이번 승인으로 해당 질환에 대한 첫번째 치료제라는 타이틀을 획득하게 됐다.
aTTP는 몸 전체의 소혈관에서 광범위하게 혈전이 형성되는 자가면역기반 혈액응고장애로 중증 혈소판감소증, 미세혈관병성 용혈성 빈혈, 허혈, 광범위한 장기 손상 등을 유발하는 희귀 혈전장애의 일종이다. 사망률이 20%에 달하며 미국과 유럽, 일본에서만 환자 수가 약 7500명에 이르는 것으로 추정되고 있다. 지금까지 aTTP의 표준 치료법은 혈장교환요법(PEX)과 면역억제요법이었다.
카블리비는 지난 1월 사노피가 벨기에 아블링스(Ablynx)를 45억 달러에 인수하면서 획득한 약물로 나노바디 플랫폼을 사용해 개발한 최초의 약물이다.
이번 승인은 TITAN 임상2상과 HERCULES 임상 3상 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상 결과 카블리비 투여군이 혈장교환 치료군과 비교해 aTTP 관련 사망을 현저하게 감소시켰으며 혈소판 수 정상화까지의 시간을 유의하게 감소시키고 임상적으로 의미 있는 재발 감소를 유도하는 것으로 나타났다. 임상서 나타난 가장 흔한 부작용은 출혈, 열, 피로, 두드러기, 두통 등이었다.
영국 런던대학 병원 마리 스컬리 혈액학 교수는 "aTTP는 파괴적인 질환으로 많은 환자들이 표준 치료법에도 불구하고 뇌졸중, 심장발작 같은 급성 혈전성 합병증, 질병 재발, 치료 반응 부족, 사망 등의 위험이 높게 나타나고 있다"며 “이번 카블리비 승인으로 유럽 내 aTTP 환자를 위한 표준요법에 중요한 치료대안이 확보됐다”고 강조했다.
한편 카블리비는 미국에서도 우선심사품목으로 지정됐으며 내년 2월 6일 최종 승인여부가 결정될 예정이다.
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