솔리리스(에쿨리주맙)는 전체 희귀의약품 중 2017년 가장 높은 수익 창출원이었다. 이는 세부적으로 보면 초희귀의약품 치료 대상이었던 환자들의 수와 이들로부터 얻은 수익 비중이 가장 높은 것으로 분석됐다.

EvaluatePharma 분석 결과, 일반적인 치료를 받는 환자 수가 증가함에 따라 환자 당 수익 측면에서는 감소한 것으로 나타났다(미국 판매 상위 20대 희귀의약품 기준). 이 상관관계대로라면 희귀의약품의 경우 초희귀의약품 질환에 투자하려는 회사의 이익에 막대한 이익을 줄 가능성이 있다는 근거가 된다.

희귀 혈액 장애(발작성 야행성 혈색소뇨증)를 앓고 있는 10,000여명의 환자를 치료하기 위해 이전부터 개발 됐던 솔리리스는 2017년 2,500명 이하의 환자만을 치료했음에도 불구하고 미국 내 환자 당 가장 높은 매출을 올린 희귀의약품으로 기록됐으며 그 수는 계속 늘고 있어 사용량은 증가할 전망이다.

세엘진·J&J·아스트라제네카 등 성장 전망
상위 7대 기업 희귀약 시장 35% 점유


세엘진이 184억 달러의 판매 실적으로 오는 2024년 전 세계 희귀의약품 시장에서 선도 기업으로 부각될 것으로 전망되면서 상위 5위권의 여타 회사들은 134억에서 150억 달러 규모의 매출을 달성할 것으로 예측 되고 있다.

EvaluatePharma 예측에 따르면 혈액학적으로 악성 종양을 치료하는데 사용돼 온 레블리미드, 포말리스트(포말리도미드), 임브루비카(이브루티닙) 및 다자렉스(다라투무맙)이 희귀의약품으로 전환되면서 세엘진과 존슨앤존슨이 희귀의약품 판매시장에서 선두 대열로 부상할 것으로 예측됐다. 실제로 2024년 상위 10위권 기업 매출의 60% 이상이 희귀의약품 매출로 채워질 것으로 예측되고 있다.

알렉시온 파마슈티컬(Alexion Pharmaceuticals)은 오는 2024년 종양 관련 희귀의약품 판매에 관여하지 않으면서 상위 10위권 내 진입할 유일한 기업이 될 것으로 예측되고 있다. 알렉시온의 주요 수입원은 혈액 치료 분야의 주 치료제로 활용되고 있는 솔리리스다.

이와 함께 아스트라제네카는 현재 전 세계 순위 29위를 차지하고 있지만 2024년 12위로 부상할 것으로 예측됐다.

이러한 격동은 칼큐엔스(아칼라브루티닙)의 도입과 린파자(올라파립)의 판매 증가에 기인한 것이다. 상위 10위 회사 중 7개 업체가 주요 제약사로서 이들 기업들은 2024년 희귀의약품 시장 전체 매출의 35%를 차지할 것으로 예측되고 있다.(도표4)

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