GSK가 포트폴리오 정리 및 강화 전략의 일환으로 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)에 희귀질환 유전자 치료제를 매각키로 했다.

이번 매각으로 GSK는 오차드의 지분에 19.9%를 투자하고 이사회 자리를 확보하게 되며 소규모의 비공개 선금과 함께 매각된 치료제들의 상업적 성공과 관련해 로열티와 성과금을 받을 예정이다. 아울러 양사는 제품 개발 성공을 위해 유전자 치료제 개발과 관련한 제조, 기술, 영업 노하우 등을 공유하기로 합의했다.

오차드는 혁신적인 희귀질환 유전자 치료제 개발에 주력하고 있는 영국과 미국 기반의 임상단계 유전자 치료 전문기업으로 이번 계약을 통해 유럽에서 승인된 ADA 중증 복합 면역결핍증(ADA-SCID) 치료제 '스트림벨리스(Strimvelis)'와 개발 말기에 이른 이염색백색질장애, 위스코트알드릭증후군 신약후보 및 임상시험 중인 베타 지중해 빈혈 치료제 후보를 확보하게 됐다.

이중 스트림벨리스는 현재 이염성 백질이영양증(MLD)와 비스코트 알드리히 증후군(Wiskott Aldrich syndrome) 치료제와 관련한 후기 단계 임상 프로그램 2건과 베타 지중해 빈혈 치료제에 대한 임상 프로그램 1건이 현재 진행 중에 있다.

여기에 오차드는 점액다당류증 1형, 만성육아종증, 공세포 백색이영양증(GLD)에 대한 이탈리아 텔레톤 재단과 성 라파엘 병원의 비임상 프로그램 3건에 대해 개념증명 연구 완료시 독점적 전권까지 추가로 획득했다.

오차드의 마크 로테라 회장은 "GSK가 보유한 포트폴리오 인수는 희귀질환 유전자 치료제 분야를 선도할 통합적 글로벌 기업을 향한 자사의 비전을 진일보 시킬 것"이라고 평가하고 이번 인수로 자사의 원발성 면역결핍증과 유전성 대사질환 사업 확대 및 다른 사업에 관한 잠재력을 추가할 수 있게 됐다고 밝혔다. 아울러 그는 GSK와 제휴단체들이 이뤄낸 대단한 성과를 바탕으로 혁신적인 유전자 치료제 개발을 통해 희귀질환 환자들의 삶에 획기적인 변화를 가져오기 위해 노력할 것이라고 덧붙였다.

한편, GSK는 이번 매각이 희귀질환 분야에 대한 전략적 검토에 따른 것이라면서 향후 GSK는 현재 개발 우선순위 분야인 호흡기질환, HIV/감염성질환 분야와 잠재력을 보유한 분야로 평가되는 암, 면역-염증 분야에 중점을 둘 방침이라고 밝혔다. GSK는 주로 암 분야에 초점을 두고 세포 및 유전자 치료 분야에서 플랫폼 역량 개발에 계속 투자할 계획이라고 한다.