노바티스가 미국 유전자 치료제 개발기업인 아벡시스(AveXis)를 인수한다고 공식 발표했다.

이번 인수는 양사 이사회에 의해 만장일치로 승인돼 올 중반기 중에 인수절차가 완료될 예정이며 인수금액은 주당 218달러, 총 87억 달러로 인수대금은 전액 현금으로 지불키로 했다. 이번 인수로 노바티스는 유전차 치료제 파이프라인을 강화할 수 있게 됐다.

아벡시스는 유전자의 결함으로 인해 야기되는 유전성 희귀난치질환인 척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy, SMA) 치료제 개발 전문기업으로 유망한 유전자 치료제 후보물질인 'AVXS-101'에 대한 개발 중에 있다. AVXS-101는 FDA로부터 척수성 근위축증과 관련해 희귀의약품으로 지정됐으며 SMA 1형에 대한 획기적 치료제로도 지정된 바 있다.

노바티스는 올 하반기에 AVXS-101에 대한 생물학적 제제 허가신청서를 제출할 계획이며 내년에 승인과 발매가 이루어질 수 있을 것으로 기대하고 있다. 아울러 유럽과 일본에서도 AVXS-101가 각각 PRIME 및 Sakigake 대상으로 지정된 바 있다. 승인 시 AVXS-101은 결함이 나타난 생존운동뉴런 유전자를 효과적으로 대체하면서 척수성 근위축의 근본적인 유전적 원인에 대응하는 동종계열 최초 1회용 치료제가 될 전망이다.

노바티스의 바스 나라시만 회장은 "이번 인수는 SMA 치료분야의 새로운 패러다임을 가져올 것"이라고 평가하고 AVXS-101이 이 파괴적인 질환을 겪고 있는 소아환우 및 가족들에게 새로운 가능성이 될 수 있을 것이라고 기대감을 나타냈다. 아울러 그는 고도로 효과적인 동종계열 최초 치료제 개발과 신경과학 분야에서 선도적 입지 확대를 추구하는 자사의 전략을 가속화할 수 있을 것으로 평가했다.

한편, 척수성근위축증은 근육 기능의 위축으로 숨을 쉬거나 음식물을 삼키지 못해 사망하는 유전성 희귀난치병이다. 신생아 6천-1만명 당 1명꼴로 발병하며 영유아의 대표적 유전적 사망요인으로 아벡시스가 치료제를 개발 중인 제1형이 가장 흔하게 발생하는 것으로 알려져 있다.

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