암젠 백혈병 치료제 '블린사이토' 적응 확대

미국 FDA가 암젠의 급성 림프구성 백혈병 치료제 '블린사이토(Blincyto, blinatumomab)'가 새로운 적응증을 추가 승인했다.

FDA가 블린사이토를 완전관해 상태이지만 미세하게 암세포가 남아있는 미세잔존질환(Minimal Residual Disease, MRD) 양성 세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 성인 및 소아 환자를 위한 치료제로 발매를 허가한 것. MRD 환자의 경우 분자적 검사를 통해서만 암 확인이 가능하다는 점에서 재발 가능성이 높아 잔류 백혈병 세포를 제거하는 치료 옵션이 필요한 상황이다.

블린사이토는 백혈병 세포의 CD19 단백질과 특정 면역세포에서 발견되는 CD3 단백질에 결합하여 면역세포가 암세포를 효과적으로 공격하도록 도와주는 기전으로 작용하는 약물로 항암치료 등 이전 치료에 반응하지 않거나 재발한 급성 림프구성 백혈병 치료제로 사용돼 온 바 있다. 미국에서 발매 중인 ALL 적응증 치료제 가운데 MRD 전체 양성환자에 걸쳐 승인된 약물은 블린사이토가 최초다.

이번 적응증은 미세잔존질환 반응률과 혈액학적 무재발 생존기간 자료를 토대로 우선 승인이 이루어졌으며 승인 상태가 계속 유지되기 위해서는 확증적인 임상시험에서 임상적 유익성을 입증해야할 필요가 있다.

이번 승인은 86명의 환자들을 대상으로 진행된 BLAST 임상 2상 단일군 결과를 기반으로 이루어진 것으로 풀이된다. 임상 결과 미세잔존질환 양성 환자 중 81%가 블린사이토 치료 이후 미세잔존질환이 검출되지 않았으며 50% 이상의 환자들이 최소한 22.3개월 동안 생존 및 관해를 유지한 것으로 확인됐다.

안전성 프로파일의 경우는 이전 재발성 또는 불응성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 관련 임상과 비슷했으며 가장 흔한 부작용은 발열, 주입관련반응, 두통, 감염증, 진전, 오한 등이었다.

다만 FDA는 일부 임상시험 피험자들의 경우 최초 치료 착수시점에 저혈압, 호흡곤란 등의 발생했었고, 단기간의 뇌병증이나 다른 중추신경계 부작용이 나타났다는 내용을 블랙박스 경고문으로 삽입할 것을 주문했다. 아울러 각종 감염증, 운전 및 기계조작 저해, 췌장염, 약물투약 착오 등의 중증 위험성 발생 가능성이 있다는 점에서 투약준비 및 투여과정에서 각별한 주의가 필요하다고 덧붙였다.

암젠 중개과학 및 항암제 부문 데이비드 리스 수석부사장은 "현재까지 미세잔존질환을 만족스럽게 근절시킬 수 있거나 이 고위험 환자군의 치료를 위해 승인된 치료제는 전무한 상태"라고 지적하고 이번 승인으로 ALL 치료시 블린사이토를 더 일찍 사용할 수 있게 되었으며 이러한 질환의치료 패러다임의 전환이 이루어질 것이라고 평가했다.

한편, 블린사이토는 지난 2014년 12월 우선심사를 거쳐 필라델피아 염색체(Ph) 음성 재발성 또는 불응성 양성 B세포 전구체 급성 림프구성 백혈병 치료제로 승인되었으며 지난해 7월에 동 적응증에 대해 완전 승인을 획득한 바 있다. 유럽의 경우는 2015년 9월 더 이상 치료옵션이 없거나 거의 없는 중증 급성임파구성백혈병을 앓는 환자에서 즉시 사용으로 인한 이로움이 위험보다 클시 사용토록 조건부 승인된 바 있다.

구영회 pharmakyh@pharmnews.co.kr 다른기사 보기