희귀의약품, ‘미래 신성장동력’ 주목

희귀의약품 시장 현황과 전망

최근 글로벌 제약시장에서 희귀의약품의 성장이 예사롭지 않다. 지난 1983년 미국 ‘희귀의약품 법(Orphan Drug Act of 1983)’을 통해 이 시장은 본격적으로 재정적 인센티브를 받기 시작했으며 이는 일본과 유럽에까지도 채택돼 현재 트렌드 형성에 기반이 됐다. 이에 영국 이벨류에이트파마는 최근 보고서를 통해 이 같이 거침없는 성장세를 보여주고 있는 희귀의약품 시장에 대한 분석과 전망을 내놓고 그 중요성을 강조했다.

▶▷ 전 세계 희귀질환의약품 시장(2000-2022)

이벨류에이트파마(EvaluatePharma)는 전 세계 500곳의 제약사 및 생명공학기업에 대한 컨센서스를 기반으로 희귀의약품 시장을 분석한 결과, 2017년에서 2022년 기간, 연평균 11.1%의 성장을 거듭해 약 2,900억 달러의 시장을 형성할 것으로 예측했다. 이는 같은 기간 동안 5.3% 성장이 예상되는 전체 처방약 시장의 두 배 이상 규모다.

특히 희귀의약품은 제네릭을 제외하고도 오는 2022년 전 세계 처방약 판매량의 21.4%를 차지할 것으로 예상되고 있는데 이는 지난 2000년 기록했던 6%에서 3배 이상 증가한 수치다.

지난해 희귀의약품 판매량은 전년대비 12.2% 증가한 1,140억 달러를 돌파했으며 이는 같은 기간 비희귀의약품이 기록했던 2.4% 증가한 5,780억 달러와 비교해 5배 이상의 성장세다.(표1, 2)

▶▷ 미국 환자 당 연간 의약품 비용(2012-2016)

2016년 기준 미국 내 희귀의약품과 비희귀의약품에 대한 치료비용을 분석한 결과에서는 각각 1만 443 달러와 2만 7,756 달러가 지출된 것으로 나타났다. 또 이들의 평균 약가는 2012년 이후 전년대비 지속적으로 증가한 것으로 조사됐다.

2016년 희귀의약품과 비희귀의약품 간 ‘중간가격’ 차이는 지난 2012년 9.8배에서 5.5배로 다소 감소한 양상을 보였으며 이들의 중간가격은 2012년 이후 각각 1.3배, 2.3배 증가한 것으로 나타났다.(표3, 4)

▶▷ 2016 희귀의약품 환자 당 연간 판매액 미국 상위 20위

지난해 희귀의약품 최고 매출은 ‘솔리리스(Soliris)’가 차지했다.
이벨류에이트파마는 미국 희귀의약품 상위 20대 제약사의 환자당 판매액이 2016년 치료받은 환자의 수와 상관관계(R2 = 0.77)에 있다고 설명했다. 또 10,000명 이하의 환자를 치료한 상위 10위 희귀질환의약품 판매사에 대한 유사한 분석도 밀접한 상관성(R2 = 0.94)을 보여주었다.

주목할 점은 이 분석에서 희귀의약품이 비희귀의약품 보다 더 적은 수의 환자를 치료하는 것이 프리미엄 가격을 책정하는 데 기인한다는 산업의 인식을 증명했다는 것이다.

일례로 글리벡(Gleevec)과 같은 의약품들은 치료 옵션과 테라피 요법 결과에 큰 변화를 가져다 준 혁신 프리미엄 개념을 지지한다. 솔리리스는 가장 적은 수의 환자를 기록하며 그 암시에서 나온 가격 결정력을 확인시켜 주었다.

▶▷ 2022년 전 세계 희귀의약품 판매액 상위 20대 기업

셀진은 2022년 희귀의약품 판매 1위, BMS와 노바티스가 각각 2위와 3위를 기록할 것으로 전망됐다. 이와 함께 아스트라제네카, 애브비, 존슨앤드존슨 등이 희귀의약품 판매 순위 반열로의 움직임에 착수한 것으로 조사됐다.

이벨류에이트파마는 셀진이 희귀의약품 기업으로 2022년에 두 계단 상승, 노바티스를 3위로 밀어내고 세계 1위 기업으로 등극할 것이라고 예측했다.

주목할 점은 상위 4개 희귀의약품 중 2개가 전체 희귀의약품 판매액의 대다수를 차지한다는 것. 세부적으로 보면 셀진의 레블리미드가 전체 매출의 80% 수준을, BMS의 옵디보는 전체의 68%에 해당했다.

아울러 보고서는 상위 10개 기업 중 7곳이 2022년 희귀의약품 판매로 글로벌 메이저 기업이 될 것으로 전망됐다. 또한 2022년의 상위 5개 기업은 희귀의약품 시장의 약 3분의 1(30.6%) 수준을 차지하게 될 것으로 내다봤다.(표5)

▶▷ 2022년 글로벌 ‘비종양’ 희귀의약품 판매액 상위 20대 기업

샤이어(Shire)와 알렉시온(Alexion)이 2022년 비종양 희귀질환의약품 판매 기업 순위 상위를 차지했다.
보고서는 종양 치료 분야를 제외한 희귀의약품 부문의 기업들에 대한 이차 분석을 진행한 결과 샤이어가 2022년에도 79억 달러 매출로 해당 부문 1위에 머물 것으로 예측했다.

이 부문은 연평균 성장률이 7.7%로 오는 2022년에는 총 매출액이 946억 달러에 달할 것으로 예측되고 있다. 여기서 상위 20위 기업이 2022년까지 비종양 희귀의약품 부문의 66%를 차지할 것으로 점쳐졌다.
다만 2016년에 전체 희귀의약품 시장의 53%를 차지했었던 비종양 부문은 오는 2022년까지 45%로 점차 줄어들 것으로 전망됐다.

▶▷ 2022년 전 세계 상위 20위 희귀의약품 판매

‘레블리미드(레날리도마이드)’가 2022년 희귀의약품 판매액 1위를 기록할 것으로 점쳐졌다.(표6)
레블리미드가 136억 달러의 매출액을 기록할 것으로 예상하면서 2022년 최대 희귀의약품이 될 것이라고 전망했다.

셀진의 레블리미드는 골수형성이상증후군 치료제로 지난 2005년 12월에 최초 승인됐다. 또한 비호지킨림프종를 비롯한 다발성골수종 치료제로도 승인됐으며 현재 기타 희귀 질환에 대한 연구개발도 함께 진행 중인 것으로 알려졌다.

이와 함께 비소세포폐암을 비롯해 다발성골수종, 호지킨림프종 등에 대한 치료제로 승인 받은 BMS의 옵디보의 경우 같은 기간 1위 레블리미드에 한참 뒤쳐진 91억 달러를 기록, 전 세계 판매액 2위를 기록할 것으로 전망됐다.

▶▷ 2022년 유럽 상위 10위 희귀질환의약품 판매 및 추이

2022년 유럽 희귀의약품 판매 1위는 옵디보가 차지할 것으로 예측됐다.
보고서는 옵디보가 24억 달러 매출을 기록, 오는 2022년에 유럽 최대 희귀의약품이 될 것이라고 예상했다. 모든 상위 10대 희귀의약품은 현재 이미 시장에 나와있는 상태이며 이들 품목은 2022년까지 지속적인 성장이 점쳐졌다.

특히 희귀의약품은 2022년까지 유럽 파이프라인 누적 가치의 55%를 차지할 것으로 조사됐다. 이는 연평균성장률 95%로 성장할 것이라 예측되는 비희귀의약품 대비 내년 출시로 예측되는 희귀의약품들의 경우 연평균성장률이 116%에 달할 것으로 나타났다.(표7)

▶▷ 2022년 순현재가치 기준 상위 20위 희귀질환 연구개발 의약품

세계에서 가장 가치 있는 희귀질환의약품 악시캅타진 실로류셀(Axicabtagene Ciloleucel). 보고서는 비호지킨림프종 치료제로 개발되고 있는 카이트파마(Kite Pharma)사의 CD19 CAR T 세포를 타깃으로 하는 ‘악시캅타진’의 순현재가치는 79억 달러로, 향후 전 세계에서 가장 유망한 희귀의약품으로 성장할 것이라고 예상했다.

아울러 이번 보고서를 보면 상위 3개 품목이 전체 희귀의약품 순현재가치의 19%를 차지한 것으로 나타났다. 또 개발 중인 의약품 중 8개가 ‘인하우스’나 ‘인라이선스’로 개발 중인 것으로 분류됐으며 나머지 4개는 기업 인수를 통해 입수된 것으로 확인됐다.(표8)

▶▷ 미국, 유럽, 일본 연간 & 누적 희귀의약품 지정(1983-2016)

미국식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정율은 지난해 6% 감소한 반면 유럽과 일본은 각각 9%와 15% 상승한 것으로 나타났다. 2016년 미국의 희귀질환의약품 지정 개수가 333개로, 6% 하락했지만 FDA로 들어온 신청수는 사상 최대인 582개를 기록했으며 이는 2015년과 비교해 23% 증가한 것이다. 아울러 수락율은 57%로 2002년 이래 최저치를 기록했다. 유럽의 희귀질환의약품 지정율은 2015년의 5% 하락을 역전시키며 2016년엔 9% 상승한 것으로 나타났다.(표9)