[팜뉴스=이권구 기자] 리스큐어바이오사이언시스가 개발중인 원발경화성담관염(Primary sclerosing cholangitis, PSC) 신약이 미국 FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.

회사 측에 따르면 미국 FDA는12월 1일  리스큐어의 마이크로바이옴 치료제 'LB-P8'을 원발경화성담관염 치료를 위한 희귀의약품(Orphan drug designation, ODD)으로 지정했다고 통보했다. 해당 신약 후보물질은 마이크로바이옴 PSC 치료제 분야에서는 세계 최초로 희귀의약품(ODD)에 지정됐다고 회사 측은 설명했다. 

FDA 희귀의약품 지정 제도는 미충족 의료수요(unmet medical needs)가 높은 희귀 질환을 타겟으로 신약을 개발하도록 지원하고, 성공시 다양한 혜택을 제공하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 신속심사, 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 임상보조금 지원, 동일 계열 제품 중 첫 시판 허가시 7년간 시장 독점과 임상2상 이후 조건부 판매 등 혜택이 제공된다. 또 전체 약물 개발 계획 설계시 FDA로부터 지원을 받게 된다.

원발경화성담관염(PSC)은 원인 미상 간 담도 염증과 섬유화로 발생하는 만성 담즙 정체성 간질환이다. 염증은 담즙 흐름을 막아, 간경화와 간암으로 이어질 수 있다. 

현재까지 치료제가 없으며, 간이식 만이 유일한 치료법이다. 리스큐어는 미국 '메이요클리닉'과 공동연구를 통해 해당 질병 치료 효과를 동물실험에서 입증했다.

리스큐어 진화섭 대표는 “Mayo Clinic과 공동 연구개발중인 해당 신약후보물질은 최근 미국간학회에서 구두 발표 및 Best of Liver Meeting 에 선정된 후보물질이고, PSC뿐 아니라 NASH등 다양한 질환에 대해 비임상단계에서 유의미한 효능을 확보했다. 최근 글로벌 임상1상까지 성공적으로 마무리했고, 이번 FDA에서 희귀의약품으로 지정을 받은 만큼 시장 기대를 충족시키기 위해 미국 임상 2상 진입도 예정대로 순조롭게 진행될 것”이라고 밝혔다.

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